多发性骨髓瘤新药!武田Ninlaro(伊沙佐米)在日本获批：用于未承受干细胞移植患者的一线维持医治!

2021年05月30日讯 /BIOON/ --武田制药（Takeda）近日发布，日本厚生休息省（MHLW）已同意扩展口服卵白酶体克制剂Ninlaro（ixazomib，伊沙佐米）的实用人群，归入先前没有承受过移植、在一线医治后必要维持医治的多发性骨髓瘤（MM）患者。

这次同意，基于单药一线维持医治3期TOURMALINE-MM4（NCT02312258）研讨的成果。这是一项随机、双盲、抚慰剂对照研讨，共入组了706例新为多发性骨髓瘤（MM）、没有承受过移植、已实现6-12个月初始医治并得到部门缓解或更好缓解的患者，评价了Ninlaro作为单药维持医治与抚慰剂相比对无停顿生活期（PFS）的影响。

成果显示，该研讨到达了次要终点：与抚慰剂组相比，Ninlaro组患者PFS取得了统计学意义和临床意义的改善（中位PFS：17.4个月 vs 9.4个月；HR=0.659；CI:95；p＜0.001）、相称于疾病停顿或灭亡危险下降了34.1%。

值得注意的是，该研讨中没有发新的平安成绩。Ninlaro维持医治的平安性优越，且对患者生存质量无不良影响。Ninlaro的平安详情与之前报道的Ninlaro单药医治的成果一致，没有新的平安性发现。最罕见的医治时代呈现的不良变乱（TEAE）是恶心、吐逆、腹泻、皮疹、四周精神病变（PN）和发烧。

Ninlaro医治组有36.6%、抚慰剂组有23.2%的患者阅历≥3级TEAE。新的原发恶性产生率，Ninlaro组为2%、抚慰剂组为6.2%。因TEAE而结束医治的患者比例很低，Ninlaro组为12.9%，抚慰剂组为8%。研讨中，Ninlaro组的灭亡率为2.6%，抚慰剂组为2.2%。

TOURMALINE-MM4研讨的首席研讨员、名古屋市年夜学病院血液科Shinsuke Iida博士表现：“TOURMALINE-MM4研讨标明，在不得当移植的多发性骨髓瘤患者中，口服卵白酶体克制剂Ninlaro维持医治可将疾病停顿和灭亡危险下降34%。Ninlaro维持医治在老年患者中耐受性优越，与继发性癌症的危险添加有关，是以，无论临床分期或一线缓解诱导医治的类型若何，Ninlaro都能够是一种无望延缓复发的医治选择。”

武田日本领业部主管Takashi Horii表现：“我很快乐，除了现有的Ninlaro在自体造血干细胞移植后作为维持医治的顺应症外，该药当初在没有进行过移植的患者的一线医治后作为维持医治，这象征着咱们当初可认为更普遍的患者提供这种药物。咱们将持续尽力，将这种新疗法带给有必要的患者。”

Ninlaro是环球上市的首个口服卵白酶体克制剂，于2015年11月初次得到美国同意，结合来那度胺和地塞米松，用于医治先前承受过至多一种疗法的多发性骨髓瘤患者。截止今朝，Ninlaro已在美国、日本、欧盟等多个国度得到同意，还有多个国度的监管申请文件正在审查中。今朝，Ninlaro正开辟用于多发性骨髓瘤的多种医治情况。

在日本，Ninlaro于2017年3月得到日本厚生休息省（MHLW）同意，结合来那度胺和地塞米松，医治复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。2020年3月，Ninlaro获MHLW同意，用于多发性骨髓瘤患者在承受自体造血后的维持医治。

多发性骨髓瘤是一种血液体系恶性，其来源于浆细胞，这是一种在骨髓中天生的白细胞。正常的浆细胞担任天生对立感化的抗体，而癌变的浆细胞——骨髓瘤细胞在骨髓中年夜量增殖，并开释一种名为副卵白（paraprotein）的抗体，这种抗领会惹起疾病的症状，包含骨痛、频仍或重复感化和委顿、症状。这些恶性浆细胞可影响人体的许多骨骼，并能够招致影响骨骼、免疫体系、肾脏、红细胞计数的一些重大安康成绩。典型的多发性骨髓瘤病程包含症状性骨髓瘤期和随后的缓解期。据估量，环球约有23万多发性骨髓瘤患者，每年新增11.4万确诊病例。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Marketing roval Received in Japan for NINLARO as a Maintenance Therapy after First-Line Treatment for Multiple Myeloma without Prior Stem Cell Transplantation