局部基因治疗的市场应用被FDA接受用于治疗罕见的皮肤病

来源：医学魔方2022-08-22 18336028

8月18日，郑秀晶生物技术公司宣布，FDA已接受其基因治疗B-VEC(beremagene geperpavec)的生物制品许可(BLA)申请，该药物正被开发用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症。

8月18日，郑秀晶生物技术公司宣布，FDA已接受其基因治疗B-VEC(beremagene geperpavec)生物制品(BLA)的许可申请，该药物用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者。同时，FDA授予该药物优先审查权，PDUFA日期为2023年2月17日。此前，FDA已授予该药治疗DEB的孤儿药资格和高级再生医学疗法(RMAT)认证。

B-VEC(beremagene geperpavec)是通过基因工程修饰的复制缺陷型HSV-1载体。它含有COL7A1基因的两个拷贝片段，可以通过恢复DEB患者角质形成细胞和成纤维细胞中胶原VII (COL7)的表达达到治疗效果。-B-VEC是一种非侵入性、局部性和可重复的基因疗法。它被设计成凝胶剂型，并由皮肤科医生或初级保健医生直接应用于患者皮肤的DEB伤口以促进伤口愈合。

-B-CEC的作用机制(来源：郑秀晶生物科技官网)

DEB是一种罕见而严重的单基因遗传性皮肤病，由编码COL7的COL7A1基因突变引起。这种突变会导致皮肤缺乏将表皮和真皮固定在一起的基底膜结构，使患者的皮肤和粘膜组织变得极其脆弱。轻微的摩擦或外伤会导致水泡和撕裂。开放性伤口会导致皮肤感染和纤维化，可能会使手指和脚趾融合，最终增加鳞状细胞癌的风险，严重时可能会致命。目前，世界上还没有公认的有效治疗DEB的方法。如果该药物成功获批，它将成为首个有效治疗DEB的药物。

GEM-3测试方案(来源：郑秀晶生物科技官网)

这种BLA得到了两个安慰剂对照临床试验GEM-3和GEM-1/2的支持。GEM-3的关键临床试验达到了其主要终点。在31名DEB患者中，治疗3个月后，与安慰剂(20%)相比，接受B-VEC治疗的患者中有71%完全治愈(p 0.005)；在6个月的治疗中，与安慰剂组(22%)相比，67%接受VEC治疗的患者完全治愈(p 0.005)。

-B-VEC耐受性良好，未报告或停止治疗药物相关的严重不良事件。其免疫原性(由抗HSV-1和抗COL7抗体确定)与以前的研究一致。

我们很高兴FDA接受了我们提交的BLA，我们离带来一种可以从根本上治疗DEB的药物的可能性又近了一步。苏玛克里希南，联合创始人和研发；郑秀晶生物技术公司总裁d说：我们致力于与FDA紧密合作，尽快将这种治疗方法带给DEB患者。

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