泛发性重症肌无力(gMG)新药！欧盟批准的长效C5抑制剂Ultomiris！

来源：100医疗网原创2022-09-27 17:57

Ultomiris是第一个也是唯一一个被批准用于治疗gMG的长效C5补体抑制剂。

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2022-09-27 /100医学网BIOON/-阿斯利康近日宣布，欧盟委员会(EC)已批准长效C5补体抑制剂Ultomiris(ravulizumab，来氟珠单抗):作为标准疗法的附加疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身重症病例。

此前，Ultomiris已于2022年4月在美国获得批准，2022年8月在日本获得批准，用于特定的gMG成人患者。目前，其他国家正在对Ultomiris用于gMG治疗的应用进行监管审查。

值得一提的是，Ultomiris是第一个也是唯一一个被批准用于治疗gMG的长效C5补体抑制剂。GMG是一种罕见的、使人虚弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是肌肉丧失和严重的肌肉无力。80%的gMG患者AChR抗体阳性。据估计，欧盟有89，000名gMG患者，美国有64，000名gMG患者。

Ultomiris是第一个也是唯一一个长效C5抑制剂，具有早期起效、持续临床疗效和每8周一次的特点，具有减轻患者治疗负担的潜力。3期临床试验数据显示，Ultomiris可以帮助更广泛的患者，包括症状轻微或处于治疗旅程早期的患者，以及尽管接受了初始标准护理治疗但仍有症状的患者。接受Ultomiris治疗后，患者的日常生活活动能力持续改善。

本认证基于III期冠军MG试验(NCT03920293)的结果。相关数据已于2022年4月发表在国际顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》 (NEJM)上。详情见：终末完成抑制剂ravulizumab用于全身性重症肌无力。在本试验中，Ultomiris早在治疗的第一周就显示出疗效，并持续了60周(随机对照期26周，开放标签延长期34周长期随访)。

主要终点数据显示，从基线到治疗第26周，与安慰剂组相比，Ultomiris治疗组的MG-ADL总分与基线相比有统计学显著差异(-3.1 vs -1.4，治疗差异：-1.6，p 0.001)。MG-ADL是患者报告的一种量表，用于评估患者的日常活动能力。此外，在开放标签延长期的长期随访结果中，观察到Ultomiris的临床疗效持续到第60周。在该试验中，Ultomiris耐受性良好，其安全性与阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的3期临床试验一致。

Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，也是C5补体抑制剂Soliris(eculizumab)的长效版本。两种药物都是通过抑制补体级联反应末端的C5蛋白而起作用的。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控制的激活在严重和超罕见疾病中起着重要作用，包括阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、全身性重症肌无力(gMG)和视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。

Ultomiris和Soliris是Alexion公司的两款主要产品。2020年12月，阿斯利康宣布以390亿美元的现金和股票收购Alexion。此项收购已于2021年7月顺利完成。这是自1999年英国和瑞典两家制药公司合并成立阿斯利康以来最大的一次收购。此次收购的成功完成标志着阿斯利康进入罕见病药物领域，为阿斯利康开启了新的篇章。

Soliris于2007年首次获批，已批准多个超级罕见病，包括：PNH、aHUS、gMG、NMOSD。Ultomiris是Soliris的长效产品，是第二代长效C5补体抑制剂。2018年底首次获批上市。批准的适应症包括：PNH、aHUS和gMG。(100yiyao.com 100医疗网)

ultramiris在欧洲被批准用于治疗成人全身性重症肌无力

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