是什么要药物研发之路越走越窄

　　自上世纪90年代起，全球制药行业在研发投入翻倍的同时，批准上市的药物反而成倍减少，投入/产出比的急剧下降，预示着以“单成分、单靶点”为核心的药物研发之路将越走越窄。随着多基因疾病的发病风险与日俱增，多靶点药物的研发聚集着越来越多的目光和期望。对具备整体疗效优势的传统中药而言，这是一次难得的机遇。如何在后基因组时代的技术驱动下，实现中药药物创新研究方法的传承和创新，建立符合中药特色的整体药效评价体系，将是中药重新崛起的一条必经之路。

  
　　2011年全国药物化学学术会议的第一分会场内，一个题为“Medicinal Chemistry Inspired by TCM”的报告，在内容集中偏向化学药物的药物分子设计分会上显得格外醒目。负责该报告的是中山大学药物分子设计中心主任徐峻。在他的引领下，与会者缓缓打开了中西医药融合的新视角。其中，“东方1号抗甲流颗粒”作为一个典型实例，对基于组方中草药筛选的中药研发新思路作了极佳的诠释。

   
　　研究者通过建立H1N1经典抑制剂的三维药效基团模型，从中获取其药效基团的关键化学结构，再根据这一关键结构及其衍生物集合，对中草药化学结构数据库进行检索，筛选出构效活性较高的中草药成分；然后，将筛选得到的成分重新组合、配方，创制出对甲流疗效更为显著的新组方。

   
　　药物研发是一项知识工程和系统工程。百年来，人类积累了大量缜密的药学知识；千年来，人类积累了丰富的传统药学知识。将这些宝贵的财富融合为药物创新的知识系统，中西兼用、东西兼采是提高新药研发效率的关键。

　　当前药物设计技术基于“一药一靶治一病”的传统观念将被崛起中的“网络药理学”逐渐取代，但是，道路将十分坎坷。有人认为，西药用的是单一化合物，因而是单靶标的；中药用的是混合物，所以是多靶标的。其实，即使是单一化合物，也是多靶标的，中药体系更加复杂。因此，网络药理学将面临超复杂系统的建模问题。中西药学研究方法的融合，将形成药物创新技术的新突破。

  
　　以生物革命为代表的第四次产业革命即将到来，信息革命的成就将重塑生物学，高效能并行计算将个人化、“云”化，这促使药物研发进入前所未有的设计与模拟时代，相关的生物和化学实验将从随机高通量时代迈向基于机理的设计模拟的高效能时代。随着我国高效能计算和云计算的发展与普及，基于设计的新药研发是值得业界高度关注的发展趋势。可以这样说，一个企业，没有设计就没有创新；而没有创新，就不能持续发展。