心血管病治疗惊现基因研究新机

　　目前，大制药公司正在展开一场竞赛，率先向市场推出利用某种基因突变开发出的药物，而这种基因突变可使心脏病发作的危险性大幅下降。通常情况下，一种名为PCSK9的基因会产生一种蛋白质，而这种蛋白质会破坏肝细胞将坏胆固醇从血液中清除出去的能力，从而使坏胆固醇积聚下来。

　　在3%的人群中，一种被发现的变异形式的DNA可以降低这种蛋白质水平，从而使得更多堵塞动脉的坏胆固醇（LDL）被清除出去。在这种清理效应被发现后的仅5年时间里，以安进、赛诺菲和辉瑞为首的7-8家制药公司都在以这种科学发现为依据，力图开发出相应的治疗药物。最近，安进和赛诺菲的合作伙伴Regeneron制药公司在美国心脏协会（AHA）会议上公布了早期人体试验的结果。

　　市场调研机构IMSHealth公司表示，制药公司之所以争先恐后地开展研发工作，因为这涉及到谁能率先进入市场这一生死攸关的大问题，而该市场去年就产生了364亿美元的销售额。现在的市场上，以立普妥为首的治疗药物其作用机理有所不同。它们被称为他汀类药物，是供病人每天服用的药丸。这些药物可以阻断人体在肝脏部位产生坏胆固醇时所需要的一种酶。

　　但开发最新的治疗药物需要好几年时间，在被提交给监管部门之前，它们必须在大规模安全性和有效性研究中接受检验，这些研究将确认它们是否具有相应的治疗功效。如果它们跨越了这些障碍，那么，它们就有可能被应用于一些心脏病患者：即使服用了较高剂量的立普妥等他汀类药物，他们的胆固醇水平仍然较高。

　　根据美国卫生保健研究与质量管理处（AHRQ）所作的一项调查，大体上，美国有多达3000万人在服用降胆固醇药。Perlmutter在接受电话采访时表示，至少有400万人可能会受益于未来的新药。安进制药公司正在几项研究中测试其所开发的药物AMG145，研究包括针对那些无法耐受现有治疗药物（比如立普妥）的患者。今年4月，安进对市场分析人士表示，使用单剂量的AMG145可以让参与研究的志愿者减少70%的坏胆固醇。