孤儿药不孤单 市场飞速发展

　　几家跨国制药企业CEO在未来的发展战略中，都不约而同地提到了会将更多资源投入到罕见病药物开发中。“孤儿药”的飞速发展，不仅挽救了全世界数以百万计患者的生命，而且将推动现有药物进化发展。这正可以解释：为什么专门生产“孤儿药”的Biomarin公司的市值比行业内的其他公司都高。

　　根据美国药品研究和制造商协会（PhRMA）2011年发布的年报，目前共有491个处于临床和后期研发状态的罕见病药物。有意思的是，超过20%的产品（如英利昔单抗、利妥昔单抗、贝伐单抗、依维莫司等）被作为罕见病药物进行重新开发。如辉瑞、诺华、赛诺菲、葛兰素史克等均开始在罕见病药物领域排兵布阵。

　　世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口数0.65%到1%的疾病，中国目前尚未对其明确定义。患病人口在20人及以下（美国）和患病人口在5/10000及以下（欧洲）的疾病被归为罕见病。国际确认的罕见病有五六千种，约占人类疾病的1/10。

　　在进入医疗保险方面，“孤儿药”也拥有特殊优势。有人觉得奇怪：“孤儿药”价格昂贵，保险公司为什么不退避三舍呢？有专家指出，一个面向大众市场的品牌药所治疗的病人可达数百万之多，即使每位病人每天使用它的治疗费用只有几美元，但是累加起来数额惊人，保险压力巨大。而对于一个只被20万名病人使用的“孤儿药”来说，即使单一剂量的治疗费用达到1500美元甚至更高，如果分摊到数量庞大的投保人群头上，每个月增加的费用甚至低至几美分。