骨髓增生异常综合征(MDS)新药！FDA授予新一代选择性核输出抑制剂(SINE)eltanexor孤儿药资格！

来源：原创网站2022-02-15 03:31

在中国，德琪医药正在开发治疗MDS和各种肿瘤的eltanexor。

骨髓增生异常综合征-MDS(来源：cfch.com.sg)

2022年2月13日/Bion/-Antengene的合作伙伴Karyopharm Therapeutics最近宣布，美国美国食品药品监督管理局()授予eltanexor孤儿药资格(ODD):该药是一种新型口服选择性核输出抑制剂(SINE)化合物，用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)。

MDS病是一组起源于骨髓造血的异质性髓系克隆性恶性疾病，以髓系细胞分化发育异常为特征，表现为造血无效、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，发展为急性髓系白血病(AML)的风险较高。MDS病的发病率随着年龄的增长而显著增加。中风险、高风险或极高风险的MDS患者总生存期(OS)中位数分别为3年、1.6年和0.8年，极有可能转为AML。

在美国，每年约有15，000人被诊断为中度和高度风险的MDS病。目前，对于新的高危MDS患者，标准的治疗方案是去甲基化药物(HMA)方案，如阿扎胞苷和地西他滨，但HMA方案不能消除恶性克隆，仅对40-60%的患者有效。未能接受HMA方案治疗的MDS患者预后不良，缺乏有效治疗，中位总生存期仅为4至6个月。目前，HMA难治性MDS病尚无经批准的治疗方法。

目前，Karyopharm正在对开放标签(KCP-8602-801；NCT02649790)，以评估eltanexor作为单药疗法或与已批准的药物和实验性药物联合应用于各种类型的血液肿瘤和实体瘤癌症患者。此前，Karyopharm报道了一项由研究人员赞助的1期研究的阳性数据，该研究评估了接受eltanexor单药治疗的去甲基化剂(HMA)难治性MDS患者。结果显示，总缓解率(ORR)达到53%，中位总生存期(OS)达到9.9个月。这与HMA难治性MDS患者4至6个月的历史生存时间相比是有利的。

Eltanexor化学结构式(图片来源：selleckchem.com)

Eltanexor是一种新型口服选择性核输出抑制剂(SINE)化合物，是核输出蛋白XPO1的特异性拮抗剂。XPO1水平升高通常与预后不良或化疗耐药有关。eltanexor可通过抑制XPO1促进肿瘤，在多种血液肿瘤和实体瘤的异种移植模型中显示出良好的抗肿瘤活性。

Eltanexor是新一代的SINE。与第一代SINE化合物相比，eltanexor血脑屏障通透性更低，治疗窗更宽，因此耐受性更好，可实现更高频率给药和高浓度、长时间的药物暴露。Eltanexor将适用于更广泛的适应症。

目前，德琪医药正在中国开展艾司他尼治疗骨髓增生异常综合征(MDS)和晚期实体瘤患者的临床研究。(100yiyao.com 100医疗网)

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