肾上腺脊髓神经病(AMN)基因治疗！FDA授予SBT101快速认证(FTD)！

来源：原网站2022-02-17 00:02

SBT101是第一个正在开发的基于AAV的基因疗法，旨在补偿ABCD1的突变，增加ABCD1的表达，并降低AMN患者的VLCFA水平。

肾上腺神经病变-AMN(来源：epainassist.com)

2022年2月16日/Bion/-SwanBio Therapeutics近日宣布，美国美国食品药品监督管理局()已授予SBT101快速通道资格(FTD):用于治疗肾上腺髓质神经病(AMN)。

快速认证(FTD)旨在加快药物开发和严重疾病的快速审查，以解决关键领域严重的未满足医疗需求。正在研究的药物的快速认证意味着制药公司可以在研发中更频繁地与其互动；d阶段。如果他们在提交上市申请后符合相关标准，就有资格获得加速审批和优先审查，也有资格获得滚动审查。

SBT101是第一个正在开发的基于AAV的基因疗法，旨在补偿ABCD1的突变，增加ABCD1的表达，并降低AMN患者的VLCFA水平。在临床前研究中，SBT101在小鼠模型中显示出AMN疾病标记物的剂量依赖性改善，并在治疗后6个月在非人灵长类动物中显示出良好的耐受性。

AMN是一种成人发病的进行性退行性脊髓疾病，由ABCD1基因突变引起，影响患有肾上腺脑白质营养不良(ALD)的个体，这是一种罕见的X连锁。AMN的特征是逐渐丧失活动能力、尿失禁和衰弱性疼痛。

AMN影响ABCD1基因突变的成年人，该基因编码一种对极长链脂肪酸(VLCFA)的加工和分解至关重要的蛋白质。如果没有这种功能性蛋白质，VLCFA将积累至毒性水平，这将导致中枢神经系统(CNS)的进行性功能障碍。在美国和欧盟，估计有8000-10000名患有AMN的男性患者。

SwanBio计划在2022年下半年推出随机、安慰剂对照的1/2期，以评估SBT101在AMN患者中的安全性和有效性。SBT101的临床项目基于SwanBio对AMN的独特理解，包括从CYGNET收集的新见解，该公司正在进行的自然史研究。

SwanBio Therapeutics首席执行官兼董事汤姆安德森表示：“目前，AMN患者依赖于症状控制、物理治疗和助行器的结合，没有监管部门批准的治疗方法来减缓或改变这种令人衰弱的疾病的进展。在我们最近获得该项目研究新药申请的批准后，我们授予了SBT101快速通道资格，这进一步强调了AMN治疗中有效治疗的显著未满足的医疗需求。我们期待继续推进SBT101的研究。”(100yiyao.com 100医疗网)

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