梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的创新药物！联拓生物的Mavacamten被美国食品药品监督管理局认证为“突破性治疗药物”！

来源：原网站2022-02-17 00:01

Mavacamten是第一个口服肌球蛋白变构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。

肥厚型心肌病心肌病(来源：urmc.rochester.edu)

2022年2月16日/Bion/-联生物近日宣布，国家医疗产品管理局(NMPA)药物评价中心(CDE)授予mavacamten用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的“突破性治疗药物”认证。目前，估计我国约有110万-280万肥厚型心肌病患者，除了有限的症状缓解治疗方法外，没有有效的药物治疗选择。在全球3期，mavacamten显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。目前，联拓生物正在中国oHCM患者中进行三期注册研究。

“突破性治疗药物”的认证旨在加速治疗严重和危及生命的疾病，并有初步证据支持开发和评价与现有治疗方法相比具有明显临床优势的研究药物。除了潜在的加速审批渠道，认证药物还将从NMPA CDE获得额外的沟通渠道和技术指导。

Mavacamten是一种潜在的口服心肌肌球蛋白变构调节剂，用于治疗心脏过度收缩和舒张充盈受损的疾病。Mavacamten可以通过抑制过度肌球蛋白-肌动蛋白交叉桥的形成来降低心肌收缩力，从而导致心肌过度收缩、左心室肥大和顺应性降低。在临床和临床前研究中，mavacamten持续显示其可降低心壁应力，缓解过度的心肌收缩，增加舒张顺应性。Mavacamten最初用于治疗症状性oHCM。基于其作用机制和治疗活性的证据，mavacamten也正在进行临床研究，以治疗症状性非梗阻性肥厚型心肌病(HCM)和射血分数保持不变的心力衰竭(HFpEF)。

Mavacamten由MyoKardia公司(现为百时美施贵宝的全资子公司)开发。2020年8月，联拓生物获得大中华区、泰国和新加坡的mavacamten研发和商业化许可。2020年10月，百时美施贵宝以131亿美元现金收购MyoKardia。

目前，mavacamten的上市申请正在接受美国和欧洲监管机构的审查：用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)。如果获得批准，mavacamten将成为第一个治疗oHCM的心肌肌球蛋白抑制剂。此前，美国已经授予mavacamten oHCM“突破性治疗认证(BTD)”。

Mavacamten化学结构式(图片来源：chemsrc.com)

“突破性治疗药物”的认证和mavacamten在美国和欧洲的上市申请是基于全球探索者-HCM测试第三阶段的结果。该试验在具有纽约心脏协会NYHA分级的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者中进行，并将mavacamten与安慰剂进行比较。在该实验中，mavacamten达到了所有具有显著统计学意义的主要和次要终点，并证明了在功能状态、症状和生活质量方面存在临床改善。

目前，联拓生物医药研究探索者-CN (NCT05174416，CTR20212890)是一项三期多中心、双盲、随机、安慰剂对照、注册研究，旨在评价mavacamten对中国症状性oHCM患者的疗效和安全性。这项研究将招募大约81名患者。主要终点是从基线到第30周Valsalva左心室流出道(LVOT)梯度的变化。符合条件的患者将继续接受长期延长治疗。

肥厚型心肌病(HCM)是一种慢性进行性疾病，由心肌过度收缩和左心室血液充盈障碍引起，可导致虚弱症状和心脏功能障碍。据估计，世界上每500人中就有一名HCM患者。

HCM最常见的原因是心肌节蛋白的突变。在阻塞性或非阻塞性HCM患者中，分娩会导致疲劳或呼吸困难，从而影响患者的日常生活。HCM还与房颤、心力衰竭和心源性猝死的风险增加有关。(100yiyao.com 100医疗网)

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