小叶制药Velexbru在中国台湾省获批:首个针对B细胞原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)的BTK抑制剂！

来源：原网站2022-02-23 01:55

Velexbru是世界上第一个被批准用于治疗复发性或难治性PCNSL的BTK抑制剂。

Velexbru行动机制(资料来源：ono-pharma.com)

2022年2月22日/Bion/-小叶制药近日宣布，其BTK抑制剂Velexbru(盐酸替拉布鲁替尼，80mg片剂)在中国台湾省获批，用于治疗复发性或难治性B细胞原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)的成年患者。Velexbru是台湾省批准的第一个用于治疗复发或难治性B细胞PCNSL成人患者的BTK抑制剂，目前该病尚无标准治疗方法。用药方面，Velexbru每天空腹服用480mg一次。

Velexbru是一种高选择性的bruton酪氨酸激酶(BTK)口服抑制剂，用于治疗B细胞和性疾病。

值得一提的是，Velexbru是世界上第一个被批准用于治疗复发性或难治性PCNSL的BTK抑制剂。2020年3月，Velexbru在日本获得治疗复发性或难治性PCNSL的全球第一批。2020年8月，Velexbru在日本被批准用于两种新的适应症：用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)和淋巴浆细胞淋巴瘤(LPL)。

PCNSL的适应症批准基于在日本进行的多中心、开放标签、非对照I/II期研究(ONO-4059-02)的结果。共有44例复发或难治性PCNSL患者参加了本研究，并对Velexbru的疗效和安全性进行了评估。在研究中，这些患者被指定每天一次空腹接受Velexbru 320mg(20名患者)、480mg(7名患者)和480mg(17名患者)，直到观察到疾病进展或不可接受的毒性。

结果显示，根据独立审查委员会(IRC)的评估，在17名每天空腹服用480mg的患者中，总缓解率为52.9%(n=9/17)。在研究中，11.8%(n=2/17)的患者出现3-4级中性粒细胞减少症、白细胞减少症和高甘油三酯血症。

替拉布鲁替尼的分子结构式(图片来源：medchemexpress.com)

PCNSL是一种来源于B淋巴细胞的恶性神经淋巴瘤。病变通常局限于大脑、脊髓和/或眼睛，很少扩散到中枢神经系统(CNS)以外。PCNSL患者的体征和症状因病变部位而异，包括局部神经病、神经精神症状、颅内压增高相关症状、癫痫、眼部症状、头痛、运动障碍、颅神经病和神经根病。

目前，未经治疗的PCNSL患者接受以大剂量甲氨蝶呤为主的治疗，随后进行全脑放疗，部分患者获得长期缓解，但许多患者会复发。一些难治性患者对最初的治疗没有反应。对于复发性或难治性PCNSL患者，标准治疗方案尚未建立，治疗方案非常有限。因此，对于复发性或难治性PCNSL患者，迫切需要新的治疗方案。随着Velexbru的批准，它将为此类患者提供一种重要的靶向药物。

Velexbru的药物活性成分为替拉布鲁替尼，由筱野制药有限公司发现并研发，为bruton酪氨酸激酶(BTK)的高选择性口服抑制剂，在日本国内研发，用于治疗B细胞和性疾病患者B细胞受体(BCR)信号在B细胞淋巴细胞的存活、活化、增殖、成熟和分化中起着关键作用。BTK是BCR信号通路的重要调节因子，而替鲁替尼通过抑制BTK发挥治疗作用。BTK是一种细胞质蛋白。BCR受体激活后，下游激酶如Lyn和Fyn被激活，这进一步激活下游BTK激酶。BTK激活后，许多下游信号受到调节。

2014年12月，吉利德与小叶制药有限公司达成授权协议，获得除日本、韩国、中国和东盟国家以外的其他国家独家开发和商业化替拉布鲁替尼的权利。小叶制药有限公司保留上述国家的权利。(100yiyao.com 100医疗网)

原始来源：

版权声明

本网站标注“来源：百医网”或“来源：bioon”的文字、图片、音视频资料均属于百医网网站版权所有。未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将承担责任。获得书面授权转载时，必须注明“来源：百医网”。其他来源的文章均为转载。本网站所有转载都是为了传递更多信息。转载不代表本网站的立场。不想被转载的媒体或个人可以联系我们，我们会立即删除。

87%的用户在随时阅读、评论、分享百医网APP。请扫描二维码下载-