肌萎缩侧索硬化(ALS)新药！AMX0035(PB

来源：原网站2022-02-28 01:17

AMX0035是由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成的复方制剂，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元变性途径，减少神经元死亡和功能障碍。

2022年2月27日//BIOON/- Amylyx Pharma是一家临床生物制药公司，致力于开发肌萎缩侧索硬化(ALS)和其他神经退行性疾病的新疗法。最近，该公司宣布，欧洲药品管理局(EMA)已经接受了AMX0035(PB-TURSO)对ALS的上市授权申请(MAA)。EMA人用医疗产品委员会(CHMP)已经开始审查过程。

目前，用于治疗ALS的AMX0035新药申请(NDA)正在接受加拿大和美国的监管审查。在美国，优先审查已被批准。根据《处方药申报者付费法案（PDUFA）》，完成NDA审查并做出决议的目标日期是2022年6月29日。

AM0035 (PB-TURSO)是一种由苯丁酸钠(PB)和牛磺熊去氧胆酸(TURSO，也称为ursodoxicoltaurine)组成的专有口服固定剂量复方制剂。PB是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应(UPR)并防止UPR引起的细胞死亡。TURSO是一种Bax抑制剂，旨在通过凋亡减少细胞死亡。在固定剂量配方中联合使用PB和TURSO可以针对肌萎缩侧索硬化(ALS)和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元变性途径，减少神经元死亡和功能障碍。

AMX0035的监管申请文件基于二期CENTAUR测试的数据。该试验在东北ALS联盟(NEALS)的25个临床中心进行。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，评估了137名ALS成年患者。在该实验中，使用AMX0035治疗的患者的临床下降在6个月随机期结束时显示出统计学上显著的下降，通过修改的ALS功能评定量表(ALSFRS-R)测量。ALSFRS-R是临床实践和ALS中使用最广泛的量表。

来自CENTAUR试验的所有随机患者随访3年进行生存分析，包括那些在随访期间开放标签延长期内继续接受AMX0035治疗的患者。分析表明，与在CEUTAUR试验的安慰剂对照期开始接受安慰剂治疗的患者相比，在安慰剂对照期开始接受AMX0035治疗的患者的死亡风险降低了44%(HR=0.56；95%可信区间为：0.34-0.92 .在开放标签的长期随访期内，AMX0035组的中位生存期为25.0个月(95%CI:19.0-33.6个月)，安慰剂组为18.5个月(95% 95%CI:13.5-23.2个月)，相差6.5个月。

总体而言，在24周的随机期内，AMX0035组和安慰剂组的不良事件和停药报告率相似；然而，AMX0035组的胃肠道事件发生率较高(2%)。半人马测试的详细数据已经在《新英格兰医学杂志》 (NEJM)和《肌肉与神经杂志》(肌肉和神经)发表。

目前，全球三期凤凰试验(NCT05021536)目前正在美国和欧洲进行患者招募。该试验的目的是为AMX0035治疗ALS提供额外的安全性和有效性数据，以进一步支持Amylyx的全球监管工作。(100yiyao.com 100医疗网)

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