罕见的治疗遗传性癫痫的新药！FDA批准Ztalmy:第一个治疗与CDKL5缺乏相关的癫痫的药物(CDD)！

来源：原网站2022-03-22 02:27

Ztalmy是GABAA受体的正变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。

癫痫症(资料来源：biospace.com)

2022年3月21日/Bion/-Marinus Pharma是一家致力于开发癫痫创新疗法的制药公司。近日，该公司宣布美国美国食品药品监督管理局()已批准Ztalmy(ganaxolone)口服混悬液：这种药物每天服用三次，用于2岁及以上的患者，治疗与细胞周期蛋白依赖激酶样5 (CDK15)缺乏相关的癫痫(CDD)。

CDKL5缺乏症(CDD)是一种严重而罕见的性癫痫，其特点是起病早，癫痫发作不可控，神经发育严重受损。CDD是由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖激酶样5 (CDK15)基因突变引起的，CDK15基因产生一种对大脑正常发育和功能非常重要的蛋白质。

值得一提的是，Ztalmy是美国批准的第一种治疗CDD的药物。Ztalmy是一种神经活性类固醇，可作为GABAA受体的正性变构调节剂(PAM)。

Ztalmy通过优先审查程序获得批准。此前，FDA已经授予Ztalmy孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)用于治疗CDD。凭借这一批准，Marinus获得了罕见儿科疾病优先审查证书(PRV)，该公司计划出售和实现。

加纳索龙化学结构式(图片来源：Wikipedia.org)

Ztalmy的活性药物成分是ganaxolone，它是GABAA受体的正变构调节剂。目前，正在开发静脉和口服制剂，以最大限度地扩大急性和慢性护理环境中成人和儿童患者的治疗范围。Ganaxolone通过作用于突触和突触外GABAA受体发挥抗癫痫和抗焦虑活性。两年多来，ganaxolone在1800多名儿童和成人受试者中研究了各种适应症、治疗相关剂量水平和治疗方案。

根据三期金盏花试验的数据，Ztalmy被批准用于治疗CDD相关的癫痫发作。这是一项对101名患者进行的双盲安慰剂对照试验。在实验中，Ztalmy治疗组的主要运动发作频率中位数在28天内下降了30.7%，而安慰剂组下降了6.9%，达到了实验的主要终点(p=0.0036)。

在Marigold open label extended研究中，接受Ztalmy治疗至少12个月的患者(n=48)的主要运动性癫痫发作的中位频率下降了49.6%。在本次III期试验中，Ztalmy总体耐受性良好，其安全性与前一次一致。最常见的不良事件(发生率5%，至少是安慰剂的两倍)是嗜睡、发热、流涎过多和季节性过敏。(100yiyao.com 100医疗网)

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