辉瑞和航海家达成3亿美元的合作 以促进下一代AAV基因疗法

在过去的二十年里，人类已经

在过去的二十年里，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑式的突破。基因治疗已逐渐成为目前最热门的治疗领域之一，尤其是腺相关病毒(AAV)已成为基因治疗的首选递送载体，也是目前公认的最有前途的递送载体。

2017年12月10日，美国美国食品药品监督管理局()批准Spark Therapeutics公司的基因疗法Luxturna上市，用于治疗RPE65基因突变导致的先天性失明。这也是FDA批准的首个AAV基因治疗，开启了体内基因治疗的新时代。此后，Spark被罗氏以43亿美元收购。

诺华公司也非常重视AAV基因疗法。诺华公司研发的脊髓性肌萎缩症(SMA)AAV基因疗法Zolgensma于2019年5月24日获得FDA批准上市，价格为212.5万美元，一度成为全球最贵的药物。