Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

来源：医药魔方 2024-07-01 09:23

对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。

Rocket Pharmaceuticals宣布收到了美国食品和药品局()发布的一份完整回复函(CRL)，以回应该公司基因疗法的Kresladi的生物制剂许可申请，FDA要求该公司提供额外化学制造和控制（CMC）信息以完成审查。

Rocket表示已经会见了FDA生物制品评估和研究中心（CBER）的高级领导，就支持尽快批准Kresladi所需的额外CMC信息的有限范围进行了协调。

Kresladi申报的适应症为治疗白细胞黏附缺陷症-I型（LAD-I）。LAD-I是一种罕见的遗传性疾病，由编码 2整合素成分CD18的ITGB2基因突变引起。CD18是一种能够促进白细胞黏附并使其从外渗以对抗感染的关键蛋白。LAD-I患者容易出现反复且致命的感染，如果不进行异基因造血移植，儿童时期就会丧命。

Kresladi含有自体，这些干细胞已经利用慢病毒载体进行了基因改造，能够使ITGB2基因正常表达。

此前，Kresladi治疗LAD-I患者的全球性I/II期研究达到了所有主要终点和次要终点。数据显示，接受Kresladi治疗12个月（以及整个随访期间）后，患者（12-24岁，9例）的总体生存率为100%。与治疗前相比，患者严重感染发生率大幅下降，LAD-I相关皮肤损伤症状消退，伤口修复能力也有所恢复。此外，RP-L201耐受性良好。

对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。

虽然Rocket最初预计FDA将于3月做出审批决定，不过同样是由于CMC问题，FDA要求更多的审查时间，便将PDUFA日期延长了3个月，此次再次收到CRL意味着这款药物的批准时间又要被延期了。

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