16名患者死亡!辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购

来源：生物世界 2024-10-01 15:00

Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。

日前，国际制药巨头辉瑞（Pfizer）宣布将主动撤回其已获批上市的镰状细胞病（SCD）治疗药物Oxbryta （voxelotor），也将停止该药物的所有临床试验，原因是有16名此前参与该药物临床试验的患者死亡。

据欧洲药品局（EMA）公布的两项Oxbryta 3期临床试验结果，在这两项临床试验中共发生了18例患者死亡事件，其中2例为安慰剂对照组，剩余16例均为药物治疗组，但需要指出的是，目前还没有明确证据表明是该药物导致了这些患者的死亡。

辉瑞公司表示，结合目前所有的临床研究数据，Oxbryta对镰状细胞病（SCD）患者的治疗益处不再超过其风险。患者的阻塞危象和致命事件之间存在不平衡，需要进一步评估。

在GBT440-032试验中，共有236名患者参与，该试验旨在评估Oxbryta对2-15岁患有镰状细胞病（SCD）且有中风高风险的儿童的颅内多普勒超声测量的脑动脉血流量的影响。该临床试验中，接受Oxbryta治疗的患者中有8例死亡，接受安慰剂治疗的患者有2例死亡。

而在GBT440-042试验中，共有88名患者参与，该试验旨在评估Oxbryta对12岁及以上镰状细胞病（SCD）患者的腿部溃疡的影响，该临床试验中，接受Oxbryta治疗的患者中有8例死亡，欧洲药品管理局（EMA）认为，死亡总人数高于预期。

此外，辉瑞停止了第三项3期临床试验GBT440-038 ，这是一项开放标签扩展研究，旨在评估Oxbryta长期治疗的安全性和SCD相关并发症，研究对象是之临床试验中已完成治疗的SCD患者。

欧洲药品管理局（EMA）表示，目前还没有明确的证据表明Oxbryta导致了任何死亡，许多病例的信息仍在等待中。其中一些死亡病例可能与感染有关（例如疟疾）。

受到这些患者死亡事件的影响，辉瑞公司表示，已将调查结果通知药品监管部门，并将Oxbryta从市场撤回，停止销售和临床研究，同时进一步调查研究数据。

实际上，Oxbryta最初是由Global Blood Therapeutics开发，2019年底，美国批准了Oxbryta上市，用于治疗成人或者12岁以上青少年的镰状细胞症（SCD），2022年10月，辉瑞公司以54亿美元的价格收购了Global Blood Therapeutics，从而获得了Oxbryta的所有权，这一收购旨在补充和进一步加强辉瑞在罕见血液学领域的地位。

Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。

Oxbryta在2022年的全球销售额为7300万美元，辉瑞收购后，其在2023年的销售额增加到了售额为3.38亿美元，而在今年上半年，其销售额为1.76亿美元，相比2023年上半年的1.48亿美元增长了19%。

Oxbryta并非目前唯一获得FDA批准上市的镰状细胞病（SCD）疗法，2023年12月，FDA批准了Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics合作开发的Casgevy 疗法，这也是首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法，还批准了蓝鸟生物（Bluebird Bio）的慢病毒疗法Lyfgenia 。

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