欧洲首批高价基因药物生产

　　欧洲委员会的正式批准高价基因药物生产，为Glybera在明年夏季上市铺平了道路，目前，该药的费用为120万欧元（约160万美元），创下了现代高价药的新纪录。

　　在经历了20多年的临床试验和一系列失败之后，Glybera的获批将极大提升基因治疗领域的市场前景。

　　UniQure公司表示，未来会有更多这样的药物研发公司跟进，并认为基因药物的定价是合理的。“因为它们可以恢复自然的身体功能，并不只是提供短期的修复。”公司首席执行官乔恩爱德格（Joern Aldag）说，与传统蛋白质替代战略相比，高价基因药物为患者提供了更大的临床益处。

　　LPLD的发病率至多为百万分之一、二。LPLD患者无法处理血液中的颗粒脂肪，可能会发生急性和潜在致命性胰腺炎。目前，UniQure正在与政府部门合作，计划在明年下半年推出Glybera之前，形成定价战略，该药的价格在欧洲各国将没有统一定价。

　　爱德格表示，一些国家希望采取“治疗时一次性付款”的措施，而一些国家对5年里每年收取约25万欧元的年金制感兴趣。这种年度收费的做法令Glybera与其它罕见疾病药物的价格相当，如赛诺菲旗下部门健赞生产的戈谢病治疗药物Cerezyme。

　　高价基因药物的研究生产能够在基因治疗中实现突破，为罕见疾病治疗带来新的前景还有待市场反应，但是其药价已经先一步掀起风潮。