FDA批新药全年将超50

　　截至7月17日，FDA批准了25个新药，全年批药数量有望超过2012年的43个，创过去10年新高（见表1）。2014年批准新药上市5年后的总销售额或将超过200亿美元。

　　然而，新药中还没有看到任何大品牌产品。最大牌产品为Celgene公司的PDE4抑制剂Otezla，用于治疗银屑病关节炎，预计在美国上市5年后的销售额将达9.27亿美元（见表2）。

　　即使如此，也实属不易。一些分析师质疑Otezla相对较高的价格和对患者有限的治疗效益。自去年吉利德科学公司的丙型肝炎药物Sovaldi问世以来，其销量预测屡创纪录。该公司下一步是把Sovaldi与ledipasvir固定剂量组合推向市场，进而取代目前干扰素和利巴韦林对大多数基因型患者的治疗。艾伯维也不甘落后，其具有类似机制的药物，两者组合同样有望成为“重磅炸弹”。

　　同时，免疫肿瘤新药也将横空出世：默沙东的pembrolizumab正等待批准用于黑色素瘤治疗。该药的竞争对手是百时美施贵宝的nivolumab，有望年内上市。百时美施贵宝今年4月份提交了nivolumab治疗非小细胞肺癌申请，预计在第三季度提交治疗黑色素瘤的上市申请。

　　同比去年，FDA批准了19个新药，在剩余时间批药进度完全符合预期，全年达到35个小分子和生物制品，此前预期为38个。

　　预计美国今年批准的新药上市5年后的总销售额将达218亿美元，2013年批准的药物在2018年的收入预测从去年的163亿美元上升到现在245亿美元。

　　今年批准的新药中，2019年ledipasvir/Sovaldi组合和nivolumab预计分别达到20亿美元和31亿美元。

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　　EMA上半年推荐39个新药

　　今年上半年，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）共推荐39个人用药品上市许可，2013年和2012年同期这一数量分别为44个和33个。（见表3）

　　在这些药物中，最值得关注的是抗癌药Mekinist（trametinib）和Gazyvaro（obinutuzumab）、抗炎药Entyvio（vedolizumab）、抗感染药Daklinza（daclatasvir）及针对罕见疾病的治疗药物Translarna（ataluren）和Sylvant（siltuximab）。

　　葛兰素史克的Mekinist被批准用于黑色素瘤治疗，成为第一种在欧洲批准授权的MEK抑制剂类药物。

　　罗氏的Gazyvaro是首个糖基化的2型抗CD20单克隆抗体，靶向B细胞表面的CD20分子，能够直接诱导B细胞死亡。

　　武田的Entyvio是一种人源化单克隆抗体，用于成年患者对于常规治疗或对肿瘤坏死因子α（TNFα）拮抗剂应答不足、应答减弱或不耐受的中至重度活动性溃疡性结肠炎和克罗恩氏病。

　　百时美施贵宝的Daklinza是一种高度选择性的丙型肝炎（HCV）NS5A抑制剂，与其他药物联合使用治疗慢性丙肝。

　　美国生物制药公司PTC Therapeutics的Translarna用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良卧床患者的治疗。强生的Sylvant用于HIV阴性和人类疱疹病毒-8（HHV-8）阴性的多中心型巨大淋巴结增生症（MCD）患者的治疗。

　　今年上半年，欧盟集中审批程序建议批准的药品数量与2013年上半年相比有所下降（6 VS.13）。

　　在药物开发阶段，超过2/3的申请者收到CHMP的科学建议，创新药中有4/5的申请者收到了这样的建议。这与2013年上半年（1/2的申请人收到科学建议）比较显著增加，反映了越来越多申请者收到了该机构的科学建议。

　　过去几年中，针对罕见病治疗新药的数量不断增加，进而为只有很少或根本没有选择的该类患者提供了新的治疗药物。2014年上半年，8个药物被推荐为罕见病治疗药。