Jardiance心血管疗效进入标签，CAR-T驶入BCMA赛道

今天FDA批准了礼来和BI的糖尿病药物、SGLT2抑制剂Jardiance用于降低二型糖尿病患者心血管事件，这是降糖药降低心血管事件功效第一次写进标签。今天礼来股票上扬2%。昨天蓝鸟生物针对BCMA抗原的CAR-T疗法BB2121在复发型多发性骨髓瘤（MM）一期临床显示很好应答，并没有发生严重的细胞因子风暴事件。昨天蓝鸟股票上涨20%。
糖尿病是威胁全球的大众病，估计有4-5亿患者。严格地说糖尿病本身并非疾病，但却是心血管和微循环疾病的风险因素。据估计糖尿病患者比非糖尿病患者心血管发病率高70%。但直到最近没有降糖药能显示降低心血管事件风险，甚至有的降糖药如PPAR激动剂还可能增加风险，虽然现在有证据显示这个结论可能是乌龙。
去年礼来和其合作伙伴在一个名为EMPA-REGOUTCOME的前瞻性临床试验中证明Jardiance可以降低35%心衰住院率，并降低39%的肾损伤发生或恶化风险、降低55%开始肾透析病人数量。但Jardiance对心梗、中风无影响。今年诺和诺德的利拉鲁肽则显示可以降低13%心梗、中风、全因死亡相对风险，降低22%心血管死亡率。这两个药物标志着糖尿病药物从简单降糖向降低心血管事件过渡的开始，这可能改变以后糖尿病的治疗标准。
仅有可靠的临床数据厂家并不能推广药品功能，至少在美国只有写进标签的适应症才可以合法推广。今年FDA专家组以12：11的微弱优势支持降低心血管事件这个新适应症，主要原因是这是第一个有此疗效的药物，但这个疗效只有一个大型试验支持。另外疗效机理也有点模糊加上一些其它技术细节，导致很多专家反对标签扩展。礼来上周刚经历Exp3失败的重挫，而BI昨天则宣布关闭美国的小分子研究分支。今天这个消息对这两个心情低落的公司是个鼓舞。
CAR-T最近也是车祸频繁，JUNO的ROCKET试验上周又导致两个病人死亡，令这个技术的安全性受到更深质疑。加上生产、配送的障碍，投资者对CAR-T的热情远不如去年高涨。目前有良好临床数据的CAR-T都是针对CD19用于ALL，而BB2121是针对令一个B细胞特异抗原BCMA，适应症是MM。虽然MM是比ALL更大的适应症，但也更拥挤。去年一年FDA就批准了4个MM新药。BB2121的安全性、应答率、应答持久性（只有一个低剂量患者9个月后复发）令投资者看到新希望。但CAR-T急需找到实体瘤切入点，否则难以成为主流疗法。如果只是作为末线血液肿瘤疗法，必要的宏观设施建设将进展缓慢。
CAR-T给几乎没有生路的患者一线生机，这些患者愿意尝试这样一个不确定疗法说明他们已经没有后路了。当然BB2121也没有辜负患者的勇气，有的患者两年多仍无复发。而Jardiance则提高了降糖药的标准。改善化验单对患者并无意义，患者需要降低住院和死亡风险。这几天美国正在讨论未来药品价格问题，大家的共识是药品如果要维持较高价格必须有足够创新和价值，而这两个药物确实代表了价值和创新。(生物谷Bioon.com)
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