首个红细胞生成性原卟啉症(EPP)医治药物！抗氧化和黑色素生成药Scenesse获美国FDA同意！

2019年10月10日讯 /BIOON/ --澳年夜利亚制药公司Clinuvel Pharmaceuticals LTD近日宣告，美国食物和药物治理局（）已同意Scenesse（afamelanotide，16mg），用于一线医治红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者。

值得一提的是，Scenesse是全球首个取得监管同意用于医治EPP患者供给零碎性光维护感化以预防光毒性的药物。Scenesse作为一种强效的抗氧化和黑色素生成剂发扬感化，可为全体皮肤（全体外表）供给光维护感化。

EPP是一种罕有的性疾病，因为血红素生物分解缺点，患者的血液和组织中积聚和贮存了过量的原卟啉IX（PPIX），当裸露于可见光和近可见光紫外线辐射时，PPIX被光激活，对四周组织形成光敏性伤害并招致无法忍耐的痛苦悲伤。该病是一种皮肤惧光症，患者不克不及见光，在裸露于太阳光某人工光照后会阅历严重的生化反响，招致皮肤灼伤、溃疡和光毒性。

Scenesse被以为经过安慰皮肤中黑色素生成、进步皮肤中黑色素程度，而黑色素能供给光维护感化，可作为一种光维护剂屏障光照和紫外线辐射（UVR）对皮肤的影响，从而为光照性皮肤病症患者供给预防性光维护感化。

Scenesse经过可皮下消融的植入物递送，每2个月皮下植入一次，其规格约为谷粒年夜小，植入皮下后可在2天内不雅察到皮肤色素冷静，并能继续长达2个月。

之前，FDA已授予Scenesse医治EPP的孤儿药资历和慢车道位置，Clinuvel公司估计将在2019年同意该药上市。在欧洲，Scenesse于2014年获批以罕有医药产物上市，医治EPP成人患者。

同意Scenesse，是基于2项多中间、随机、双盲、抚慰剂对比III期研讨。这些研讨入组了美国和欧洲168例EPP患者，评价了每2个月皮下打针一次afamelanotide（16mg）或抚慰剂的疗效和平安性。次要疗效起点是直接裸露于太阳光下没有感到痛苦悲伤的工夫。

数据显示：（1）经由6个月医治后，在美国afamelanotide医治组无痛苦悲伤继续工夫比抚慰剂组要长（69.4小时 vs 40.8小时，p=0.04）；（2）医治9个月后，在欧洲afamelanotide医治组无痛苦悲伤继续工夫比抚慰剂组要长（6.0小时 vs 0.8小时，p=0.005）。光毒性反响产生率在欧洲afamelanotide医治组下降（77 vs 146，p=0.04）。2个研讨中，afamelanotide医治也改良了患者的生涯质量。（100医药网100yiyao.com）

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