遗传性骨病新药！Ultragenyx/协和发酵麒麟FGF

2019年10月10日讯 /BIOON/ --Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家专注于开辟立异产物医治严重罕有和超罕有疾病的制药公司。近日，该公司与日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）结合宣告，美国食物和药物治理局（）已同意Crysvita（burosumab）标签扩大。

该药标签已更新，归入了新的临床数据，显示Crysvita医治X-连锁低磷血症（XLH）儿科患者疗效优于口服磷酸盐和活性维生素D（惯例医治），以及Crysvita在历久医治的成人患者中改良生硬及保持疗效。此外，Crysvita的顺应症也扩展至包含年纪低至6个月年夜的婴儿。

关于儿科XLH群体，美国标签更新是基于来自一项随机、阳性药物对比III期研讨的64周疗效和平安性数据。该研讨共入组了61例XLH儿童，比拟了Crysvita与口服磷酸盐和活性维生素D（惯例疗法）。成果显示，Crystvita在一切症结疗效目标上均优于惯例疗法，在佝偻病严重水平、下肢畸形和发展方面有明显改良。64周的平安性与40周和其他Crysvita儿科XLH研讨中不雅察到的类似。

关于成年XLH群体，美国标签更新包括了来自III期临床研讨中134例XLH成人患者中医治至48周的开放标签医治期成果。成果显示，血清磷程度坚持不变，没有掉去疗效的迹象。更新的标签还包含显示骨折和假性骨折在第48周继续愈合的成果，以及患者在第24周申报的生硬成果的改良。平安性与先前在本研讨中不雅察到的分歧，在延伸医治期内未发明新的。

Ultragenyx公司首席医疗官Camille L.Bedrosian表现：“我们很快乐更新的Crysvita标签包括了一项对比的令人服气的成果，证实Crysvita在使磷程度正常化、削减佝偻病和小腿畸形以及改良XLH儿童的发展方面分明比惯例疗法更无效。此外，一项针对成年人的研讨中的历久数据显示，在这种毕生疾病中，Crystvita具有主要的继续疗效。作为我们支撑XLH社区的许诺的一部门，我们与亲密协作，更新Crysvita的处方信息，以便大夫可以为XLH患者做出更明智的医治决议，并确保年老患者可以承受医治，由于这种疾病在出身时就存在。”

Crysvita（burosumab）感化机制（图片起源：Ultragenyx网站）

Crysvita的活性成分为burosumab，这是一种重组完整人源化IgG1单克隆抗体，靶向联合并克制成纤维细胞发展因子23（FGF-23）的活性。FGF23经过调理磷酸盐渗出和肾脏内活性生物素D的生成来下降血清里的磷酸盐和活性维生素D程度。FGF-23相干的低磷性佝偻病和骨硬化症中的磷酸盐耗费是由FGF-23程度和活性过高所惹起的。Crysvita可靶向联合并克制EGF-23的生物活性。经过阻断患者体内过多的FGF-23，Crysvita可添加肾脏对磷酸盐的再接收以及添加维生素D的生成，从而也加强肠道对磷酸盐和钙的接收。

今朝，Crysvita正被开辟用于医治与FGF-23相干的低血磷疾病，例如X连锁低磷血症（XLH）、引诱的骨硬化症（TIO）/表皮痣综合征（ENS）。

Crysvita由协和发酵麒麟与Ultragenyx协作开辟。在欧盟和美国，Crysvita辨别于2018年1月和2018年4月取得同意，用于医治1岁及以上儿童和成年人的X-连锁低磷血症（XLH）。之前，Crysvita在美国和欧盟均被授予了孤儿药资历，并在美国取得了冲破性药物质格。XLH是儿童性佝偻病最罕见的病因，其晚期辨认关于恰当的儿科治理和监测与疾病相干的并发症以及医治至关主要。

Crysvita是全球首个医治XLH的药物。订价方面，Crysvita在儿童患者中的订价为每年16万美元，成工资每年20万美元。业界对burosumab的贸易远景非常看好，估计其发卖峰值将到达10亿美元。（100医药网100yiyao.com）

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