囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获欧盟CHMP推举同意，用于6

2019年10月23日讯 /BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）医治范畴的全球引导者。近日宣告，该公司宣告，欧洲药品治理局（EMA）人用医药产物委员会（CHMP）已对Kalydeco（ivacaftor）宣布了积极审查看法，推举同意该药标签扩大，归入CFTR基因中存鄙人述9种渐变中1种渐变的6个月至12个月以下囊性纤维化（CF）婴儿患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。

在欧盟，Kalydeco之前已被同意：（1）用于医治CFTR基因中存在9种渐变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N，S549R）的12个月及以上CF患者。（2）用于医治CFTR基因中存在R117H渐变的18岁及以上CF成人患者。

如今，CHMP的看法将由欧盟委员会（EC）停止审查，该机构估计在将来2个月内做出决议。假如获批，Kalydeco将成为欧洲首个也是独一一个可用于医治CFTR基因中存在特定渐变的6个月至12个月以下CF患者内涵病因的药物。

CHMP的积极看法基于一项正在停止的开放标签III期研讨（ARRIVAL）的数据。数据显示，Kalydeco在CFTR基因中存在特定渐变的6个月至12个月以下CF婴儿患者中不雅察到的平安性与之前在年纪更年夜的儿科患者和成人患者中展开的III期研讨中分歧，而且在汗液氯化物方面表示出改良，这是研讨的一个症结主要起点。

Kalydeco是首个靶向囊性纤维化（CF）基本病因的药物，可使患者体内缺点性CFTR卵白发扬正常功效。囊性纤维化（CF）是由囊性纤维化跨膜电导调理因子（CFTR）基因渐变招致CFTR卵白功效缺点或缺掉所致的罕有性疾病，该病困扰着全球约7万人。CFTR卵白平日调理细胞膜的离子运输，基因渐变能招致卵白产品功效的毁坏或损失。当细胞膜离子运输被中止，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个次要特点是呼吸道积累厚厚的粘液，招致呼吸艰苦及重复沾染。

值得一提的是，就在比来，Vertex公司冲破性囊性纤维化三联疗法Trikafta获美国FDA同意，用于CFTR基因中存在至多一个F508del渐变、年纪≥12岁的CF患者，详细为：携带一个F508del渐变和一个最小功效渐变的患者，或携带2个F508del渐变的患者。此前，已授予Trikafta优先审查资历、疾速通道资历、冲破性药物质格（BTD）。

今朝，Vertex公司已上市的CF药物包含Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）和Symkevi/Symdeko（tezacaftor/ivacaftor），这三种药物可医治全球约40000例患者，约占一切CF患者的50%。而此次同意的这款新的三联疗法Trikafta可将医治规模扩展到全球90%的CF患者。（生物100yiyao.com）

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