JAMA：临床实验标明非清髓性自体造血干细胞移植无望医治复发缓解型多发性硬化症

2019年10月27日讯/BIOON/---非清髓性自体造血移植（nonmyeloablative autologous hematopoietic stem cell transplantation, 非清髓性自体HSCT）代表着一种减缓或预防的复发缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis）的潜在无效办法，然则人们并不清晰它能否优于疾病改良医治（disease-modifying therapy, DMT）。

图片来自JAMA, 2019, doi:10.1001/jama.2018.18743。 在一项新的临床研讨中，为了比拟非清髓性自体HSCT与DMT对疾病停顿的影响，来自美国、瑞典、英国和巴西的研讨人员展开了一项随机临床实验（挂号号：NCT00273364）。成果发明，与DMT医治比拟，非清髓性自体HSCT医治明显延伸了病情停顿工夫。相干研讨成果近期揭橥在JAMA期刊上，论文题目为“Effect of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Continued Disease-Modifying Therapy on Disease Progression in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis”。

这些作者在2005年9月20日至2016年7月7日之间，在美国、欧洲和南美的4个中间共招募了110名复发缓解型多发性硬化症患者：在前一年承受DMT医治后至多呈现2次疾病复发；扩大残疾形态量表（Expanded Disability Status Scale, EDSS，评分规模为0到10，10为最严重的神经神经残疾）的评分为2.0～6.0。这些作者对这些患者停止了随机分派。最初一次随访产生在2018年1月，数据库锁定产生在2018年2月。

这些患者被随机分派承受HSCT结合环磷酰胺（200 mg/kg）和抗胸腺细胞球卵白（6 mg/kg）医治（n = 55，HSCT医治组）或DMT医治（n = 55，DMT医治组），个中DMT的疗效高于前一年服用的DMT，或许与前一年服用的DMT分歧。

这项的次要起点（primary end point）肯定为在医治至多1年后，在距离6个月的2次评价中，EDSS评分添加1.0点或以上（最小临床意义变更值为0.5），以风险比（hazard ratio, HR）估量疾病停顿工夫的差别。

在这110名随机分派的患者（73名[66％]妇女；均匀年纪为36 [SD，8.6]岁）中，103人仍持续参与这项临床实验，个中98人在1年中承受评价，23人在5年中每年承受评价（中位随访2年；均匀2.8年）。HSCT医治组中的3名患者和DMT医治组的34名患者产生了疾病停顿。因为产生的事情太少，HSCT医治组难以估计中位停顿工夫。DMT医治组的中位停顿工夫为24个月（四分位间距为18～48个月）（风险比为0.07； 95％CI为0.02-0.24；P 0.001）。在第一年，HSCT医治组的EDSS均匀评分从3.38下降到2.36，而DMT医治组的均匀EDSS评分从3.31降低到3.98（组间均匀差别为-1.7；95％CI为-2.03～-1.29； P 0.001）。没有患者逝世亡，并且承受HSCT医治的患者没有呈现非造血4级毒性事情（比方心肌堵塞，败血症或其他致残或潜在的危及性命的事情）。

由上可知，在这项针对复发缓解型多发性硬化症的初步临床研讨中，非清髓性自体HSCT医治优于DMT医治，并且比拟于DMT医治，它招致疾病停顿工夫明显延伸。还需展开进一步的研讨来反复这些发明并评价历久成果和平安性。（100医药网 100yiyao.com）

参考材料：

1.Richard K. Burt et al. . JAMA, 2019, doi:10.1001/jama.2018.18743.