潜在肌有力新药，Catalyst颁布临床3期成果

Catalyst Pharmaceuticals是一家生物制药公司。该公司努力于为少少见的健康性、慢性神经肌肉和神经零碎疾病患者开辟立异疗法。该公司明天宣告了CMS-001（一个临床三期研讨）的最佳成果。这项研讨次要评价了磷酸氨苯吡啶对2岁及以上的成人和儿童的基因确诊后天性肌有力综合征（CMS）的疗效。该公司的次要产物Firdapse （磷酸氨苯吡啶）今朝已被同意用于医治成人的兰伯特-伊顿肌有力综合症（LEMS），而且正在研讨将磷酸氨苯吡啶用于医治CMS和其他神经肌肉和神经疾病。

CMS-001是有史以来初次在基因确认的CMS患者中停止的双盲、抚慰剂对比的。在该实验中，招募了20名受试者，并在2个周期内、2个医治穿插研讨中随机分派了16个受试者，以评价Firdapse在被为CMS亚型的患者（2岁及以上）中的疗效和平安性。虽然在某些患者亚组中不雅察到了个别患者的改良，但该实验未在一切测试亚型中均到达受试者总体印象的次要起点（SGI）或肌肉功效测量的主要起点（MFM）。因为CMS的罕见性，该实验耗时近4年。

Catalyst筹划在本年岁尾之前与会见，以评论辩论该的成果，以及追求同意Firdapse用于对症医治某些CMS基因亚型的对症医治的潜在门路。在这之后，Catalyst将供给有关此潜在指导的筹划的将来更新。 该公司还申报说，它仍无望在本年岁尾之前完成Firdapse在抗MuSK抗体阳性重症肌有力（MuSK-MG）患者中的临床实验，将在2020年上半年申报的次要数据。该公司还愿望在2020年上半年申报SMA 3型概念验证研讨的次要成果。这两种疾病的患者人群均比CMS更为平均，是以不该存在在医治后天肌有力患者中分歧基因亚型有分歧反响的成绩。（/bioon.com）

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