JAMA子刊：真实事情数据复制随机化临床实验 精确率低于二成

随机对比实验（RCTs）被以为是发生临床证据的金尺度，然则真实世界证据（Real World Evidence，RWE）遭到越来越多的存眷。虽然RWE可以更好地反应患者的生齿统计学、归并症、依从性，以及在实践临床情况中应用的并行医治。今朝业界尚不清晰，能否可以合理地预期，将不雅察数据用于处理传统答复的雷同临床成绩。

近日，JAMA子刊JAMA Network Open揭橥耶鲁年夜学医学院Joseph S. Ross博士等的一项研讨成果，商量应用真实数据（real world data， RWD）复制证据的可行性。

220项随机化实验，有若干可以应用RWD反复

这项研讨反省了2017年在最高的7种相干期刊上揭橥的220项临床实验；这些临床实验在美国展开。研讨的目标，是商量应用医保索赔（administrative claims）或电子病历（EHR）中的RWD，可以复制若干随机化。

这220项临床实验中，92.7%为随机化实验，个中的55.4%为双盲实验，14.7%为单盲实验，29.9%为开标实验。这些中的三分之二（66.8%），是为了磨练用药干涉，15.5%是为了磨练教导、法式性或行动干涉；9.1%的实验是为了磨练临床或内科手术流程，6.4%用于磨练，2.3%用于磨练其它干涉。

研讨成果标明，只要39.1％的实验采取了可从不雅察数据中肯定的干涉办法。研讨者无法从电子病历数据或索赔中肯定，最罕见的干涉办法能否是尚未取得同意的新药（占所查询拜访临床实验的34.1％），或是教导、行动或法式性干涉办法（占所查询拜访的14.1％）。关于可以肯定相干干涉的86项实验，个中的39项触及取得同意的药品，但正在展开针对新的人群或顺应症的研讨；有32项实验是比拟效益研讨，15项为上市请求同意后平安性或无效性研讨。

研讨成果显示，在所剖析的220项在美国展开的中，可以应用不雅察数据复制的，只要33项（15.0％）。详细来讲，在所研讨的220项实验中，可以从保险索赔和/或电子病历数据中肯定86项实验（39.1％）的干涉。在这86项实验中，可以肯定62项（占72.1％）的顺应症；62项实验中的45项（占72.6％），至多可以肯定80％的入组与剔除尺度。在这45项实验中，有33项（占73.3％）至多可以肯定1个次要起点。

谨严对待RWE增强RCT研讨的设法主意

如许的成果阐明，关于应用RWE增强RCT研讨的设法主意，年夜家应当谨严对待。因为电子病历中好多数据并非构造化数据，使得好多实验无法反复。研讨成果进一步阐明，在以为RWE可以取代RCT之前，须要谨严行事。论文作者以为，关于磨练临床上未普遍应用的产物的平安性和无效性，不雅察性研讨杯水车薪。

论文作者得出结论以为，虽然存在将RWD付诸于应用的潜力，但今朝依然艰苦重重。应用回想性RWE来弥补RCT发生的证据，业界依然须要思索可行性成绩。改良电子病历数据的采集与剖析，有助于改良应用RWD来生成 RWE。相干的改良办法还包含，在日常的临床护理中，添加患者申报终局的应用；更普遍地应用医疗器械监视；以及改良电子病历中自在文本的天然说话处置（natural language processing）。“不雅察办法和数据系统的进一步成长，能够有助于完成RWE的潜力，并反过去转化为更普遍的医学研讨，以及更疾速的医药产物评价。”(100yiyao.com）