近期干细胞疗法重要研究成果一览!

doi：10.1038/s41598-020-57723-2

近日，一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自杜塞尔多夫大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，其能重复分离并鉴定来自不同年龄、性别和种族捐赠者的肾脏、尿源性肾祖细胞(UdRPCs，urine derived renal progenitor cells)。肾脏发挥着多种关键功能，比如其会维持机体液体水平的平衡，从食物、药物和有毒物质中过滤废物，以及调节血压水平等。

目前全球肾脏相关疾病的流行不断增加，大约19%-26%的急性肾脏损伤（AKI）都是由肾毒性药物所诱发的，急性肾脏损伤最终会进展为慢性肾脏疾病（CKD）并增加患者死亡的风险，、全身性和肾小球病是诱发CKD的主要原因。CKD是一种全球健康和经济负担，同时其还是诱发心血管疾病独立的风险因素，由于缺乏何时的器官捐赠者，基于干细胞的疗法就被认为是一种用于治疗肾脏相关疾病的可替代方法；截止到目前为止，研究人员利用骨髓、脐带血和羊水建立了多种成体干细胞来源，尽管这些来源拥有多种具有再生潜能的，但其使用价值非常有限，脐带血和羊水只能在出生前和出生时获取，而骨髓则需要侵入性的步骤，这常常与病人的风险和疼痛有关，肾脏活组织检查则用于产生用于研究的人类肾脏细胞。

图片来源：Nature Medicine, 2020, doi:10.1038/s41591-019-0735-5

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doi：10.1038/s41591-019-0735-5

X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease， X-CGD）是一种罕见的性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前，X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中，来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用基因疗法治疗9名X-CGD患者：其中的6名患者目前病情缓解，并且停止了其他治疗，相关研究结果发表在Nature Medicine期刊上。

研究者表示，通过这种基因疗法，你能够使用患者自己的替代供者细胞用于移植。这意味着这些细胞与患者完全匹配，它应当是一种更加安全的移植方法，没有产生免疫排斥的风险。在慢性肉芽肿病（CGD）患者中，帮助白细胞使用一系列化学物攻击并消灭和真菌的5个基因中有一个发生基因突变。如果没有这一系列防御性的化学物，那么患有这种疾病的患者要比大多数人更容易遭受感染。这些感染可能严重到威胁生命，包括皮肤或骨骼中的感染以及肺部、肝脏或大脑等器官中的脓肿。CGD的最常见形式是X-CGD，它仅影响男性，并且是由X染色体上的基因发生突变引起的。

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doi：10.1097/j.pain.0000000000001733

最近，悉尼大学的研究人员使用人类开发出了能够止痛的神经元，通过一次治疗即可在小鼠中提供持久的缓解作用，而没有副作用。下一步，作者计划对啮齿动物和猪进行广泛的安全性测试，然后在接下来的五年内转移至患有慢性疼痛的人类患者的治疗中。

研究人员说，如果这些测试在人类中获得成功，那将是非上瘾性患者疼痛管理策略的重大突破；神经损伤会导致毁灭性的神经性疼痛，对于大多数患者而言，没有有效的疗法。这一突破意味着对于其中一些患者，我们可以从自己的细胞中找到止痛的方法。

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doi：10.1038/s41556-019-0417-z

疤痕组织的积累往往会使得从回旋套撕裂、膝关节和其它肌腱损伤的恢复成为一个痛苦且极富挑战的过程，而这常常也会引发继发性的肌腱锻炼。近日，一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中，来自卡内基科学研究所的科学家们通过研究发现，肌腱的存在或能被用来改善肌腱的愈合，同时还能避免患者接受不必要的手术。

研究者Chen-Ming Fan博士表示，肌腱是连接肌肉和骨骼的结缔组织，其能够该改善机体的稳定性并促进机体行动力量的转移，但其同时也特别容易受到损伤。很不幸的是，一旦肌腱受损，其就很难完全恢复过来，这往往会导致患者行动不便，且需要长期的疼痛管理，有时候患者甚至还需要接受手术治疗，而这一切的罪魁祸首就是破坏肌腱组织结构特性的纤维性疤痕。

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doi：10.1001/jama.2018.18743

非清髓性自体造血移植（nonmyeloablative autologous hematopoietic stem cell transplantation， 非清髓性自体HSCT）代表着一种减缓或预防的复发缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis）的潜在有效方法，但是人们并不清楚它是否优于疾病改善治疗（disease-modifying therapy， DMT）。在一项新的临床研究中，为了比较非清髓性自体HSCT与DMT对疾病进展的影响，来自美国、瑞典、英国和巴西的研究人员开展了一项随机，结果发现，与DMT治疗相比，非清髓性自体HSCT治疗显著延长了病情进展时间。相关研究结果近期发表在JAMA期刊上。