规划加快！我国基因医治家当近况及趋向简析

　　基因医治家当或将成为抗体药物之后将来生物医药家当重点成长偏向，我国家当立异活泼度不时加强，配套办事系统不时完美，但同时下游家当链焦点环节卡脖子景象仍然严重，亟待冲破。

　　一、基因医治家当链成长近况

　　我国基因医治家当成长工夫较短，但成长速度快，企业立异活泼度不时增强，全体家当链完好度不高，今朝产物多集中在中游药物研发范畴立异，对家当链下游的焦点把控不强。

　　表1 基因医治家当链焦点环节

　　材料起源：火石发明依据地下材料整顿

　　基因医治下游单点构成冲破，但全体竞争才能不强。我国基因医治下游家当链环节立异较弱，虽有上海和元、北京五加和等基因医治载体研发企业完成立异冲破，但在年夜部门下游焦点原资料及零部件范畴国外卡脖子景象严重，如培育基、一次性生物反响器等焦点环节年夜部门市场仍被国外垄断。

　　表2 我国医药安康家当重点原资料及焦点供给商

　　材料起源：火石发明依据地下材料整顿

　　以培育基为例，根底培育基、无血清培育基原资料次要是氨基酸、维生素等，请求为药用级别，国产相干原料在纯度方面很难到达请求，次要以出口为主（如Sigma等）。因为出口周期比拟长，原资料备货需3-6个月，年夜年夜延伸了研发周期。今朝国产培育基尚处于起步阶段，研发及临盆企业根本存在于生物药研发绝对成熟的长三角地域，北京天广实生物技巧股份无限公司在无血清细胞培育基产物有必定市场。

　　表3 国产培育基重点企业

　　材料起源：火石发明依据地下材料整顿

　　中游不相上下，产物审批流程绝对滞后。据统计我国今朝基因医治范畴累计企业489家，绝年夜部门集中在药物研发范畴。我国基因医治范畴中游药物研发企业近年来不时完成冲破，如cart范畴的南京传奇、科济生物、博生吉、艺妙神州等；基因编纂范畴的博雅辑因；溶瘤病毒范畴的上海希元、澳元和力等企业均完成临床及产物研讨的冲破。同时关于药物研发的范围化临盆才能，今朝企业虽加快规划，但全体市场空间尚需时日才干完整释放。

　　二、国际基因医治家当成长趋向

　　趋向一：当局成为主要入局者，构建家当生态，办事家当立异。近年以来我国各地当局细胞/基因医治范畴立异办事系统规划加快，北京、济南、深圳、四川等地家当办事系统慢慢完美。

　　2020年11月16日，济南基因编纂家当基地项目正式开工，该项目在全国规模内率先规划基因编纂家当，努力于推进基因编纂这一反动性技巧在泉源立异、作物改进及分子检测等多个范畴的家当化使用。项目计划扶植用地80亩，计划扶植总修建面积95200平方米，包含10000平方米全光照智能化温室、10000平方米疾速育栽种物工场及技巧平台试验年夜楼、企业孵化基地等。

　　2020年9月28日，全国首个细胞医治共享家当支持平台落户济南，细胞医治技巧是生物医药家当最具成长潜力的范畴之一。平台为全国首个集共享试验室、共享CDMO车间、共享临床中间为一体的家当支持系统。细胞家当园将于2022年建成，2023年投入应用。细胞家当园以CDMO（药物研产生产外包办事）为焦点，聚焦CAR-T、CAR-NK等免疫细胞医治、干细胞医治、基因医治和再生医学等前沿范畴，出力推动针对肿瘤、本身免疫性、代谢性、神经退行性等疾病的医治技巧及药物的研发与使用。

　　2020年7月31日，细胞与基因医治立异中间落地北京昌平。该中间为北京清华工业开辟研讨院与多家国际顶尖科研机构协作打造，估计于2021年5月建成投用，届时将办事10家以上细胞与基因医治科技企业，展开立异药物的研发和临床试验。打造契合国际生物制药GMP标准的症结技巧研讨、焦点工艺研发、中试临盆的研发支持系统，培养孵化立异药创业企业。

　　2020年6月14日，基因编纂小型猪产学研协同立异内江基地在资中授牌，东南农林科技年夜学植物科技学院、四川农业年夜学植物遗传育种研讨所向基因编纂小型猪产学研协同立异内江基地授牌。该基地总投资1500万元，占空中积约100亩，一期工程约10亩已投入应用，现拥有国际最多的基因润饰小型猪，10种基因润饰猪共200多头。

　　2019年12月6日，由深圳罗兹曼国际转化医学研讨院提议扶植的“罗兹曼年夜湾区生物医药基地”正式在龙华区启用。基地专注于基因医治范畴，在龙华打造集“科研研发”、“中试临盆”、“临床前研讨”、“临床研讨”于一体的专业园区，扶植一个高度专业、立异药物研发及孵化集聚的全家当链园区和基地。园区和基地环绕全家当链中的各个节点，设有年夜型装备共享中间、SPF试验植物中间、临床前药效药理CRO、试验病理平台、基因医治病毒载体临盆CDMO、国内外临床批件IND申报CRO、国内外临床研讨CRO、临床PK/PD中间试验室。

　　2018年8月17日，中国基因团体与罗湖病院团体宣告将筹建中国首家基因与细胞医治病院。脑瘫、GM2神经节苷脂病等多个罕有病以及老年聪慧、白血病等疾病，将无望在该院经过基因与细胞技巧停止医治。病院将还将积极摸索与美国麻省留念病院展开三方协作。中国基因团体将全额投资约20亿国民币，选址深圳布吉下李朗，修建面积约为15万㎡，从筹建起即承受罕有病医治预定挂号。

　　趋向二：企业规划速度放慢，基因医治成抗体药物之后下一个企业必争之地。经由多年技巧积聚，立异结果开端呈现。

　　2020年11月2日，“瑞风生物”已于近日完成近亿元A轮融资。公司是一家处于临床前阶段、努力于以基因编纂技巧为焦点的新药开辟的高科技企业，而且在包含编纂零碎立异、全新小鼠和年夜型哺乳植物模子构建和多条理药效评价等层面拥有丰厚经历。

　　2020年10月18日，博雅辑因宣告中国国度药品监视治理局药品审评中间（CDE）曾经受理其针对输血依附型β地中海贫血的基因编纂疗法产物 ET-01 的临床实验请求。

　　2020年9月25日，据悉，“亦诺微”已于近日完成1000万美元B+轮融资。本轮融资由上海医药投资独家出资，由SIIC Capital治理。2020年8月11日，亦诺微和上海医药宣告了亦诺微的MVR-T3011瘤内溶瘤病毒项目标临床协作和独家答应协定。本轮资金将用于深化单方在MVR-T3011肿瘤内项目中的协作。

　　2020年9月17日，康弘药业表现将打造基因医治平台，追求年夜病种医治计划，公司有筹划也有技巧储藏在基因医治范畴深耕，将打造具有自立常识产权的基因医治平台，寻觅有医疗需求的年夜病种的医治计划；该项任务由副总裁冯晓担任。

　　2020年4月28日，索元生物宣告收买Tocagen（TOCA.US）基因医治平台及全球开创抗肿瘤药，包含基因医治平台（逆转录病毒复制载体平台，RRV）及一切相干产物管线的全球权益（仅一个产物年夜中华区权益除外）。

　　趋向三：国际立异药家当化才能在新技巧不时冲破时面对考验，力争冲破家当瓶颈，基因医治CDMO迸发。

　　2020年11月6日，金斯瑞旗下CDMO营业单位金斯瑞蓬勃生物GMP临盆中间揭幕仪式暨"立异协作形式加快抗体药开辟与投资论坛"在江苏南京举行。该平台包含南京生物药研产生产中间以及金斯瑞镇江贸易化临盆中间，总占空中积约为210000m2，投产后抗体药部门累计产能将到达47600L，此次投产的抗体GMP临盆中间，供给临床I期和临床II期的GMP临盆办事，其全体车间的扶植和承接才能处于业界抢先程度。

　　2020年11月1日，博腾生物姑苏基因与细胞医治CDMO平台启动，总面积约16000平方米，进一步进步基因与细胞医治工艺研发与贸易化临盆才能。

　　2020年10月25日，专注于AAV载体包装及基因医治CDMO全体处理计划供给商派真生物宣告完成新一轮B+轮融资，融资将次要用于扶植GMP级年夜范围AAV临盆基地，扩建GMP临盆车间，晋升产能，推动AAV载体新技巧、新工艺开辟，加快国际外基因医治家当化过程。

　　2020年9月23日，和元生物完成超3亿元C轮融资，已启动近8万平米基因与细胞医治CDMO家当基地项目，年产能估计超10亿元。

　　2020年7月24日，澳斯康完成4.5亿元B轮融资，推进细胞培育基与CDMO板块产能扩大，本次融资由中金佳泰（中金本钱旗下基金）和金石投资领投，建银国际、温氏投资和上海华旭跟投。融资将次要用于无血清细胞培育基海门基地项目标扶植和CDMO板块的产能扩大，将助力今朝已承接及筹划承接的多个BLA/NDA报产阶段项目在澳斯康的落地及家当化过程，同时保证澳斯康知足关于分歧产物类型（包含医治性生物成品、预防性生物成品、细胞医治及基因医治药物等）项目标CDMO需求。

　　2019年9月，宜明细胞首个制备基地正式启用，今朝曾经完成了数个基因药物订单，且已正式交付，个中一个基因药物行将申报一期临床。营业根本曾经笼罩了基因药物的全部研发流程，包含从最后的协助客户构建载体、构建菌种库、开辟产物工艺，临盆临床级质粒/慢病毒/AAV载体、停止波动性研讨到申报材料撰写办事等。

　　小结

　　跟着越来越多的技巧专家、本钱进入，细胞/基因医治细分家当行将迎来百花齐放的成长态势，各地当局也在不时规划细胞/基因医治家当，也在响应环节停止家当平台扶植及规划，但同时我们也看见在家当链下游环节的监管、政策搀扶方面还有好多未处理的成绩及未笼罩的政策。跟着家当的不时深化，本钱的搀扶、当局的政策也将进入细胞/基因医治的深水区，也只要如许才干真正构成企业、迷信家、当局、园区、本钱的立异办事生态及良性轮回。

　　作者 | 苗前锋