2021年3月CRISPR/Cas最新研讨停顿

5.

doi:10.1002/stem.3341

近日，芝加哥安·罗伯特·H·卢里儿童病院的斯坦利·曼恩儿童研讨所的迷信家发现，匆匆癌的GLI1基因的DNA内的一个区域间接担任调理该基因的表白。这些发现颁发在《Stem cell》杂志上，暗示GLI1内的这一区域能够被作为癌症医治的靶标，由于敞开GLI1会打断癌症的适度细胞决裂个性。

独特资深作者Philip Iannaccone传授说：“从曩昔的研讨中，咱们晓得GLI1驱动着招致许多癌症的继续的细胞增殖，并且该基因也刺激了它本身的表白。咱们在人类活体胚胎干细胞中树立了去除GLI1调控区的功效，从而打消了GLI1的表白并阻断了其活性。这些发现是有愿望的，而且能够指向癌症的医治靶标。”

Iannaccone博士及其共事使用CRISPR基因编纂技术删除了人类胚胎干细胞中GLI1 与DNA的联合区，从而烦扰了该基因驱动血液，骨骼和神经细胞胚胎发育的正常运动。

6.

doi:10.1126/sciadv.abe2888

近日，来自中国浙江年夜学的一个研讨小组在Science Advance上颁发题为《Microneedle-assisted genome editing: A transdermal strategy of targeting NLRP3 by CRISPR-Cas9 for synergistic therapy of inflammatory skin disorders》的研讨论文。

该研讨发现应用微针辅助基因组编纂技术，使CRISPR-Cas9卵白经皮靶向节制炎症因子合成基因，可协同医治炎症性皮肤疾病。

7.

doi:10.1126/science.abi4517

近日，美国加州年夜学圣地亚哥分校的一个研讨小组在顶尖期刊Science上颁发题为《Gene-silencing injection reverses pain in mice》的研讨论文。

通过鞘内给药路径（ROA）总体战略图。

8.

doi:10.1016/j.ymthe.2021.02.020

比来，由美国宾夕法尼亚年夜学基因医治专家团队颁发在Molecular therapy杂志上的新研讨，通过对PCKS9基因的编纂，完成了基因编纂医治的两个症结目的：平安性和耐久性。研讨初次报道，一次性基因编纂可以显著下降植物体内的PCSK9卵白和LDL-C程度长达3年之久！

研讨职员使用了由Precision BioSciences公司开辟的ARCUS基因组编纂技术平台。试图确定通过腺相关病毒(AAV)，将靶向PCSK9基因的上述编纂西永递送到非人灵长类植物(NHP)肝脏中，随落后行长达3年的监测。

成果显示，颠末医治的植物表示出轮回PCSK9和LDL-c的继续削减，此中PCSK9卵白程度继续下降了85%，而LDL-C程度继续下降56%。同时PCSK9位点的基因编纂非常稳定，中靶率低，肝脏组织病理没有发现显明的不良变动。

此外，在3年时代，肝脏细胞曾经阅历了屡次的迭代，这些成果象征着基因编纂对基因组的改动被通报到新一代的肝细胞中，支持PCSK9和LDL-C程度的下降是永恒性的。这些研讨标明，体内靶向基因毁坏发扬了耐久的医治后果，同时并没有产生显明的不良反馈，是以成果支持临床转化。（100医药网 100yiyao.com）