靶向IgA肾病(IgAN)基本病因!诺华口服强效选择性因子B克制剂iptacopan显著下降卵白尿程度! |
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肾脏(图片起源:parashospitals.com)
2021年06月08日讯 /BIOON/ --(Novartis)近日颁布了iptacopan(LNP023)医治IgA肾病(IgAN)一项2期临床研讨(NCT03373461)的数据。成果显示,iptacopan医治削减了尿液中的卵白质(卵白尿),显示出稳定肾功效的后劲。卵白尿是一种越来越被认可的与肾衰竭停顿相关的替代标记物。
iptacopan是一款独创的(first-in-class)、口服、强效、选择性、小分子、可逆性B因子克制剂,B因子是补系统统替代路径的症结丝氨酸卵白酶。今朝,iptacopan正被开辟,用于医治补系统统受累、存在显著未知足需求的一些肾脏疾病,包含IgA肾病(IgAN)、C3肾小球疾病(C3G)、非典型溶血性综合征(aHUS)、膜性肾病(MN)、阵发性夜间血红卵白尿(PNH)。
iptacopan是肾脏病管线中最先进的资产,其靶标是补体替代路径,这是补体驱动的肾脏疾病(CDRD)的症结驱动因素。基于疾病风行率和II期研讨的阳性成果,iptacopan已获欧盟EMA付与医治IgAN的孤儿药资历(ODD)、获欧盟EMA和美国FDA付与医治C3G和PNH的孤儿药资历、获付与医治PNH的突破性药物质格(BTD)、获EMA付与医治C3G的优先药物质格(PRIME)。
iptacopan化学构造式(图片起源:medchemexpress.cn)
NCT03373461是一项随机、双盲、抚慰剂对照、剂量范畴、平行组、顺应性设计2期研讨,旨在研讨iptacopan医治原发性IgAN的疗效和平安性。该研讨中,IgAN患者(n=112)被随机分派至抚慰剂或分歧剂量的iptacopan,逐日给药2次。次要终点是医治90天后,iptacopan与抚慰剂相比对尿卵白与肌酐比值(UPCR 24h)下降的剂量反馈效应。主要终点包含iptacopan的平安性和耐受性,以及反映补体替代路径活性的。
这是初次报道选择性克制IgAN补体替代路径的无效性和平安性的研讨。成果显示,该研讨到达了次要终点:在医治第90地利,与抚慰剂相比,iptacopan在削减卵白尿(通过24小时尿卵白与肌酸比值[UPCR 24h]丈量)方面具备统计学意义(p=0.038)的剂量反馈效应。与抚慰剂相比,天天2次服用200mg的最高剂量iptacopan在90地利预计将卵白尿削减23%。
iptacopan也显示出稳定肾功效的趋向,如通过估量的肾小球滤过率(eGFR)所评价的成果。eGFR是肾脏肃清功效的一个症结指标,用于估量血液通过和被肾脏过滤的速度。此外,iptacopan显示出优越的平安性和耐受性。
该研讨的首席研讨员、莱斯特年夜学肾脏医学传授Jonathan Barratt表现:“IgAN是一种覆灭性的疾病,今朝还没有同意的医治办法。这些医治90天后的疗效数据以及平安性阐发标明,用iptacopan克制补体替代路径能够是延缓IgAN疾病停顿的无效办法。这些数据突出了iptacopan解决这种疾病症结驱动因素之一的才能,以及为IgAN患者提供一种急需的靶向疗法的后劲。”
环球药物开辟主管兼首席医疗官John Tsai表现:“补体驱动的肾脏疾病(CDRD),如IgAN,是覆灭性的,次要影响年青人,形成很高的疾病负担。IgAN的这些新数据提供了越来越多的证据,证实iptacopan靶向这些常见肾脏疾病症结驱动因素的后劲。因为认识到患者对疾病医治方案的严重需求,咱们正在迅速推动iptacopan的临床开辟,III期IgAN实验曾经启动。”(100医药网100yiyao.com)
原文出处:Novartis announces iptacopan met Phase II study primary endpoint in rare kidney disease IgA nephropathy (IgAN)
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