首个治疗镰状细胞病(SCD)根源的药物！FDA批准Oxbryta小儿适应症分散片剂型！

2019年11月，Oxbryta被FDA批准用于治疗SCD儿童和12岁成人的溶血性贫血。Oxbryta通过FDA的优先审查渠道获得批准，从新药申请受理(NDA)到最终获批仅用了两个多月。此前，美国食品和药物管理局已授予voxelotor突破药物资格(BTD)、快速通道地位、孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，用于治疗SCD。作为加速美国批准的条件，GBT继续在HOPE-KIDS 2研究中研究Oxbryta，这是一项批准后验证研究，使用经颅多普勒(TCD)血流速度评估Oxbryta降低2-15岁儿童风险的能力。

今年1月，欧洲药品管理局(EMA)接受了Oxbryta的营销授权申请(MAA)，MAA寻求EMA全面批准治疗12岁及以上镰状细胞病(SCD)患者的溶血性贫血。此前，EMA已授予voxelotor治疗SCD的优先药物资格(PRIME)和孤儿药物资格。GBT还计划寻求监管机构的批准，以扩大在美国使用Oxbryta治疗4岁以下SCD儿童的可能性。

Oxbryta可以减少镰刀，快速改善红细胞健康(点击图片查看大图)

HOPE是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际性、多中心的3期研究，对274名12至65岁的SCD患者进行了研究。结果显示，在72周的治疗过程中，患者的血红蛋白水平在美国批准的Oxbryta剂量(每天1500毫克)下得到快速和持久的改善。

具体数据如下：在1500mg Oxbryta治疗组中，约90%的患者血红蛋白水平有所改善。1g/dl与研究期间一个或多个时间点的基线检查相比，而安慰剂组只有25%的患者达到了这一目标。此外，1500mg Oxbryta治疗组约59%患者的血红蛋白水平在一个或多个时间点与基线相比改善超过2g/dl，20%患者改善超过3g/dl，而安慰剂组分别为3%和0%。分析还显示，接受Oxbryta治疗的患者血管闭塞危象(VOC)数量较少，与24周时的趋势一致，急性贫血(血红蛋白水平较基线水平下降2 g/dl以上)的可能性降低了3倍。

此外，Oxbryta治疗组约74%的患者(n=39/53)被临床医生评为“中度改善”或“极大改善”，而安慰剂组为47%(n=24/51)，差异具有统计学意义。Oxbryta治疗通常耐受性良好，72周内治疗期间不良事件的发生率相似。

最近发表在《美国血液学杂志》(美国血液学杂志)上的HOPE研究的事件后分析结果评估了SCD患者腿部溃疡的发生率和预后，数据进一步支持了血红蛋白S聚合抑制在SCD治疗中的根本作用。分析显示，到第72周，所有接受1500毫克Oxbryta的患者(5/5)都没有腿部溃疡，而安慰剂组为63%(5/8)。腿部溃疡的消失与血红蛋白水平的升高和溶血的减少有关。血红蛋白升高的患者。Oxbryta治疗期间> 1.0g/dL最有可能在24周内出现腿部溃疡消退。这些结果强调了Oxbryta对主要患者的结果产生重大影响的潜力。(100yiyao.com 100医疗网)

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