Mol Ther:利用一种新型病毒载体平台更高效地制造CAR |
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来源:100医药网 2025-01-30 14:16
在这项研究中,研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体,使其能够更有效地靶向患者的T细胞,从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。在一项新的研究中,悉尼大学医学与健康学院儿童医学研究所的Leszek Liowski副教授及其团队确定了一种生产治疗产品 嵌合抗原受体(CAR)T细胞的新方法,该方法有可能改善对癌症的治疗。相关研究结果近期发表在Molecular Therapy期刊上,论文标题为 Tailoring capsid-directed evolution technology for improved AAV-mediated CAR-T generation 。
CAR-T细胞是一种相对较新的治疗形式,在治疗几种类型的癌症的过程中显示出非常令人兴奋的结果。虽然该技术最初被证实可用于治疗B细胞,尤其是急性淋巴细胞(ALL),但它也显示出对其他癌症类型(包括实体瘤)的前景。
在大多数情况下,CAR-T细胞是通过对患者自身的T细胞进行基因修饰来制造出来的,从而产生专门设计的CAR,使它们能够寻找并杀死。为了将T细胞转化为CAR-T细胞,科学家们通常利用编码CAR成分的病毒载体对患者的T细胞进行修饰。
目前,美国食品药品局()批准了六种CAR-T细胞产品,所有这些产品都使用病毒载体作为递送系统。为了改进CAR-T细胞产品,人们正在研究病毒载体如何影响CAR-T细胞,特别是它们的特异性和长期疗效。
近年来,CAR-T细胞技术的进步包括使用新的病毒载体将功能性CAR传递给患者的T细胞,以产生治疗性CAR-T细胞产品。基于内在的安全性,最常用于直接向患者传递治疗基因的AAV载体是CAR-T细胞产品的下一个前沿。
在这项研究中,Liowski副教授和他的团队,包括论文共同作者Adrian Westhaus,开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体,使其能够更有效地靶向患者的T细胞,从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。
在这项概念验证研究中,Liowski团队发现了这种显著降低的病毒载体剂量不仅可以降低未来CAR-T细胞产品的成本,而且更重要的是,该团队还能够证实,使用这些新AAV开发的治疗性CAR-T细胞以更高的效率杀死癌细胞,从而也有可能提高新疗法的治疗效力。
Liowski副教授说, 为了实现这一目标,我们研究了AAV载体如何影响基因编辑的速度,并利用这些知识开发了一种新的AAV选择方法,这使我们能够快速地对新型AAV进行生物工程改造,用于基因编辑应用,这是用于永久修饰T细胞以制造CAR-T细胞的策略。
在这种选择过程之后,我们对选定的病毒载体进行了功能验证。两种表现最佳的候选病毒载体(AAV-T1和AAV-T2)更有效地产生了CAR- T细胞,并产生了比AAV6更具功能活性的CAR-T细胞,目前AAV6是于用CAR- T细胞开发的AAV。 ( 100yiyao.com)
参考资料:
Adrian Westhauset al. .Molecular Therapy, 2024, doi:10.1016/j.ymthe.2024.12.012.
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