已在多国获批的阿尔茨海默病新药,在欧洲被拒! |
![]() |
1.安全性问题:ARIA风险与死亡案例的显著差异
核心争议点:EMA的否决主要基于Donanemab在临床试验中引发的淀粉样蛋白相关影像异常(ARIA)风险。数据显示,接受Donanemab治疗的患者中36.8%出现ARIA(包括脑肿胀和出血),而安慰剂组为14.9%;其中1.6%的患者出现严重ARIA事件,并有3例死亡被明确归因于该副作用。
对比其他地区监管态度:尽管美国FDA、中国NMPA等机构也承认ARIA风险,但认为其益处(如延缓认知衰退35%)大于风险,并附加黑框警告和严格的监测要求。EMA则更强调风险控制的阈值,认为现有数据不足以支持其广泛使用。
2.疗效评估:临床意义的争议
认知延缓的 微小获益 :Donanemab在III期试验中显示,早期患者的认知衰退减缓35%(低/中Tau组),但整体人群的减缓幅度仅为22%(iADRS评分差异2.9分),且部分次要终点(如CDR-SB评分差异0.7分)未达到礼来自行定义的临床意义阈值(需1-1.6分)。
EMA的审慎立场:欧洲监管机构认为,药物对患者实际生活质量的改善有限,尤其在高风险人群(如APOE4基因携带者)中,ARIA发生率更高,可能抵消潜在疗效。
3.试验设计的科学性质疑
停药机制的争议:Donanemab的试验设计中,患者若通过PET扫描确认淀粉样斑块清除,则转为安慰剂治疗。EMA质疑这种 动态停药 可能干扰长期疗效评估,且停药后斑块可能重新积累。
Tau分层的影响:试验排除了Tau蛋白水平极低的患者,而这类人群可能代表更早期的AD阶段,导致药物适用人群的界定不清晰。
医药网新闻
- 相关报道
-
- CR:刷新认知!浙大团队首次发现,前列腺癌细胞竟能通过表达并分泌PD-1抑制抗肿瘤免疫 (2025-07-26)
- 罗氏2025H1:Phesgo增长55%,Polivy增长46%,中国区收入涨9% (2025-07-26)
- Cell子刊:CAR-T又攻克一种自身免疫病,成功治疗自身免疫性脑炎 (2025-07-26)
- Cancer Cell:中山大学徐瑞华团队发现,这种肠道细菌可增强癌症免疫治疗效果 (2025-07-26)
- Cell:新研究揭示运动通过促进肠道细菌产生甲酸,增强免疫疗法的抗癌疗效 (2025-07-25)
- Cell:新研究发现一类未知的RNA分子竟可促进外周神经再生 (2025-07-25)
- 血管里的“危险信号兵”!MedComm:颈动脉斑块小囊泡携特定微RNA揭示动脉硬化风险,助力精准判断斑块稳定性 (2025-07-25)
- Cell:肝脏通过全身信号反应驱动癌症恶病质 (2025-07-24)
- J Gen Physiol:蛋白cMyBP-C对维持心脏健康至关重要 (2025-07-24)
- 孔雀开屏:首都医科大学最新论文登上Cell子刊封面 (2025-07-24)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明:
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040