Science：利用AI设计出精确的分子制导导弹，精准攻击癌细胞

来源：100医药网 2025-07-29 10:54

这种新开发的AI平台旨在解决癌症免疫疗法中的一个主要挑战：展示科学家如何开发针对肿瘤细胞的靶向治疗，同时避免损伤健康组织。

在一项新的研究中，来自丹麦技术大学和斯克里普斯研究所的研究人员开发出一种人工智能（AI）平台，能够定制蛋白质组件，从而武装患者的细胞来对抗癌症，这使得更大规模的癌症治疗离现实更近了一步。相关研究结果发表在《科学》杂志上。

这种新方法首次证明，可以在计算机上设计蛋白质，通过pMHC分子将免疫细胞重定向以靶向。这将寻找有效抗癌分子的过程从数年戏剧性地缩短至几周。

我们本质上是在为免疫系统创造一双新的眼睛。目前个体化癌症治疗的方法是基于在患者或供者的免疫系统中寻找可用于治疗的所谓T细胞受体（T-cell receptors）。这是一个非常耗时且具有挑战性的过程。我们的平台利用AI平台设计靶向癌细胞的分子 钥匙 ，其速度令人难以置信，因此一个新的先导分子可以在4-6周内准备就绪， 丹麦技术大学副教授、论文共同通讯作者 Timothy P. Jenkins 解释道。

对抗癌症的 精确制导导弹

这种新开发的AI平台旨在解决癌症免疫疗法中的一个主要挑战：展示科学家如何开发针对的，同时避免损伤健康组织。

通常情况下，T细胞通过识别由pMHC分子呈现在细胞表面的特定蛋白质片段（称为肽）来自然识别癌细胞。将这一知识应用于治疗是一个缓慢且具有挑战性的过程，通常是因为人体自身T细胞受体的多样性使得创建个性化治疗变得困难。

增强人体免疫系统

在该研究中，研究人员在一个众所周知的癌症靶点NY-ESO-1上测试了这种AI平台的能力，其中该靶点存在于多种癌症中。他们成功设计了一种能与NY-ESO-1 pMHC分子紧密结合的微型结合蛋白（minibinder）。当将这种设计蛋白质（deisigner protein）插入T细胞时，它创造了一种独特的新型细胞产品，他们将其命名为IMPAC-T细胞。在实验室实验中，它们有效地引导T细胞杀死了癌细胞。

靶向SLLMWITQC/HLAA*02:01 NY-ESO-1 pMHC的miBds的结构与定位分析

将完全在计算机上创建的这些微型结合蛋白拿到实验室，并看到它们如此有效地发挥作用，这令人无比兴奋， 论文共同第一作者、丹麦技术大学研究员 Kristoffer Haurum Johansen说道。

研究人员还利用这种平台设计出靶向一种在一名转移性瘤患者体内发现的癌症靶点的微型结合蛋白，并成功为该靶点生成了微型结合蛋白。这证明了该方法也可用于针对新型癌症靶点的定制化免疫治疗。

治疗方案的筛选

研究人员这一创新发现中的一个关键步骤是开发了一种虚拟安全（virtual safety check）。他们利用AI平台对他们设计的微型结合蛋白进行筛选，并评估它们与健康细胞上发现的pMHC分子的关系。这种方法使他们能够在进行任何实验之前，就过滤掉可能导致危险副作用的微型结合蛋白。

癌症治疗的精准性至关重要。通过在设计阶段就预测并排除交叉反应（cross-reactions），我们能够降低设计蛋白相关的风险，并增加设计出安全有效疗法的可能性， 丹麦技术大学教授、论文共同通讯作者 Sine Reker Hadrup 表示。

五年内进入治疗阶段

Jenkins预计，这项新方法需要长达五年的时间才能准备好进行首次人体临床试验。一旦该方法成熟，治疗过程将类似于目前使用经过基因修饰的T细胞（即细胞）的癌症治疗方法（目前用于治疗和）。

具体过程就是患者将首先在医院抽血，类似于常规血液检查；然后，从这份血液样本中提取他们的T细胞，并在实验室进行改造，使其携带AI平台设计的微型结合蛋白。这些增强的T细胞随后被回输给患者，它们就像精确制导导弹一样，在体内精准地寻找并消灭癌细胞。（100yiyao.com）

参考文献：

Kristoffer Haurum Johansen et al, , Science (2025). DOI: 10.1126/science.adv0422.

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