白血病(Ph ALL)一线治疗头对头3期临床:Iclusig(普那替尼)疗效优于伊马替尼！

来源：100医疗网原创2022-11-24 08336043

Ph ALL是一种快速发展的疾病，目前还没有被批准作为一线治疗的靶向疗法。Iclusig和伊马替尼是两种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。

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2022年11月18日/Bioon/——武田公司近日宣布，3期PhALLCON试验已经达到主要终点。这是一项随机、国际、开放、多中心3期试验，旨在评估Iclusig(ponatinib，普那替尼)联合低强度化疗一线治疗新费城染色体阳性急性淋巴细胞(Ph ALL)成人患者的疗效和安全性，并与伊马替尼进行比较。

值得一提的是，PhALLCON是第一个在一线Ph ALL中比较两种TKI的全球3期面对面临床试验。结果显示，试验达到了主要终点：与伊马替尼低强度化疗组相比，Iclusig低强度化疗组患者达到了更高的最小残留病阴性(MRD-)完全缓解率(CR)。在该测试中，没有观察到新的安全信号。这项试验的数据将与监管机构进行讨论，并在未来与科学界共享。

据报道，MRD-与患者长期预后的改善有关。Iclusig是唯一的通用突变和第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，针对BCR-ABL1和所有已知的单一耐药突变，包括最耐药的T315I突变。

武田全球医疗事务肿瘤学负责人Awny Farajallah表示：Ph ALL是一种进展迅速的疾病，在美国尚未被批准用于一线患者的靶向治疗。迫切需要一种能抑制难治性突变发生的有效疗法，难治性突变与不良的长期预后有关。我们很高兴看到Iclusig可以解决患者护理中的这些差距，并期待分享成果。

波纳替尼的化学结构式(来源：medchemexpress.cn)

费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph ALL)是一种罕见的ALL，约占美国成人ALL的25%。其特征是存在一种异常基因，即费城染色体(Ph)。费城染色体阳性(Ph)患者，当9号染色体上的ABL1基因和22号染色体上的BCR基因断裂易位时，就会形成异常染色体。这形成了更长的9号染色体和更短的22号染色体，这导致了与Ph ALL相关的BCR-ABL1的形成。

Iclusig是一种靶向BCR-ABL1的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，后者是一种异常的酪氨酸激酶，在慢性粒细胞白血病(CML)和Ph ALL中表达。Iclusig是基于计算和结构药物设计平台开发的靶向肿瘤药物，专门用于抑制BCR-ABL1及其突变的活性。Iclusig可以抑制天然BCR-ABL1和BCR-ABL1的所有耐药突变，包括最耐药的T315I突变。

Iclusig是第一个上市的TKI，已被证实在BCR-ABL1的T315I门控突变中有活性。这种突变与对所有其他上市TKI的耐药性有关。

Iclusig于2016年11月获得全面批准。适用于：(1)对至少2种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性CML成人患者(CP-CML)；(2)患有加速期(AP)或快速期(BP)CML和Ph的成年患者均无其他激酶抑制剂；(3)T315I突变阳性CML(CP、AP或BP)或T315I突变阳性Ph ALL的成年患者。Iclusig不适合或不推荐用于新诊断的CP-CML患者的治疗。(100yiyao.com 100医疗网)

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