细胞:除了治疗血液肿瘤 汽车

来源：100医疗网原创2022-11-28 10336026

现在，科学家们报告了CAR-T细胞疗法在少数患有称为狼疮的自身免疫性疾病的患者中非常有希望的早期结果。

被称为细胞的工程细胞(即基因改造后表达CAR的免疫细胞)向世界展示了个性化免疫治疗在对抗血液肿瘤中的作用。现在，科学家们报告了CAR-T细胞疗法在少数患有称为狼疮的自身免疫性疾病的患者中非常有希望的早期结果。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院CAR-T细胞疗法的先驱卡尔朱恩(Carl June)博士和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院细胞与分子生物学博士生丹尼尔贝克(Daniel Baker)于2022年11月23日发表了题为《CAR T疗法将其触角延伸至自身免疫性疾病》的综述文章，并讨论了这一进展。

June说，我们一直知道CAR-T细胞疗法在原则上可以广泛应用，看到早期证据表明这一前景现在正在实现，这非常令人鼓舞。

t细胞是免疫系统最强大的武器之一。他们可以结合并杀死他们认为是有效靶的其他细胞，包括病毒感染的细胞。CAR-T细胞是经过基因改造后重新定向的T细胞，可以有效杀伤特定的细胞类型。

CAR-T细胞疗法是通过使用每个患者自身的免疫细胞来构建的——从患者的血液中采集T细胞，然后在实验室中进行基因改造，以识别特定的靶细胞，在实验室中增殖，然后作为活体药物重新注入患者体内。第二种CAR-T细胞疗法Kymriah是由美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的June及其团队开发的，并于2017年获得美国美国食品药品监督管理局()的批准。

今天，美国有六种FDA批准的CAR-T细胞疗法，用于治疗六种不同的癌症。这些疗法彻底改变了一些B细胞和其他血液肿瘤疾病的治疗方法，使许多原本希望渺茫的患者得到了长期的缓解。

从CAR-T细胞研究开始，专家们就认为T细胞可以通过基因改造来对抗除B细胞癌以外的多种疾病。全球数十个研究团队，包括来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和生物技术公司的团队，正在努力从宾夕法尼亚大学开发的个性化细胞治疗构建中开发有效的治疗方法，并正在研究这些潜在的新应用。

June和Baker发表的这篇综述文章是为了回应这些努力获得的第一份重要临床报告：德国研究人员在《自然医学》杂志上发表的关于使用CAR-T细胞疗法治疗自身免疫性疾病-系统性红斑狼疮的论文(Nature Medicine，2022，doi :10.1038/s 41591-022-02017-5，详见报告：)。

这些作者指出，狼疮是CAR T治疗的明显选择，因为它也是由B细胞驱动的，所以对它的实验性CAR-T细胞治疗可以采用现有的抗B细胞设计。B细胞是免疫系统产生抗体的细胞，而在狼疮中，B细胞的出现会攻击患者自身的器官和组织。

在那篇自然医学论文中，五名年轻患者没有从标准狼疮治疗中获益。然而，所有人都进入了缓解阶段，并能够在相对小剂量的CAR-T细胞治疗后三个月内停止服用狼疮药物，这基本上消除了他们体内现有的B细胞。

更重要的是，在一年的随访中，所有患者都保持缓解状态，并且与癌症患者不同，红斑狼疮患者的B细胞恢复了，这是由骨髓中的造血自然补充的。

在这篇综述文章中，Baker和June指出，尽管那篇论文的结果需要更大规模的研究和更长期的随访来证实，但它们非常有希望——事实上，它们表明狼疮可能比B细胞癌更有可能成为CAR-T细胞治疗的目标。

贝克说，狼疮中驱动疾病的B细胞数量要少得多。因此，使用CAR-T细胞有效治疗这种自身免疫性疾病可能需要更低的剂量，从而大大减少免疫副作用。(100yiyao.com 100医疗网)

参考资料：

丹尼尔J贝克等人，细胞，2022，doi :10.1016/J . Cell . 2022 . 10 . 026

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