白血病新药获美国FDA突破性疗法认证，挺进3期临床试验

今天，位于美国加州圣迭戈、专注于癌症新疗法临床开发的生物技术公司MEIPharma宣布，美国FDA授予其在研新药pracinostat突破性疗法认证，用于与阿扎胞苷联合治疗那些不适合大剂量化疗、75岁以上的老年急性髓样白血病（AML）初诊患者。此外，美国FDA也同意该公司所拟定的3期研究计划。

▲本次获得突破性疗法认证的是MEI的主要产品
AML是成人急性白血病中最常见的类型，随着人口老龄化其发病率预计将继续增加。据美国癌症协会估计，美国每年新增约2万多AML新病例，病人平均年龄67岁。近40多年来，针对AML的治疗方案变化不大：一线治疗主要以化疗为主，同时也使用去甲基化药物（阿扎胞苷或地西他滨）等低强度方案治疗那些60岁以上不适合诱导性疗法的老年AML患者。
MEIPharma公司的主导候选药物pracinostat结合阿扎胞苷使用，便显示出了针对老年AML患者的良好治疗效果。Pracinostat是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）的有效口服抑制剂。作为一类蛋白酶，HDAC对染色体的结构修饰和基因表达调控发挥着重要的作用，所以它被公认是一个不错的分子靶标。而且研究表明，HDAC联合去甲基化药物可能会对AML原始细胞表观遗传学产生协同作用，使机体内抑癌基因的表达得以恢复。

▲Pracinostat分子结构（图片来源：维基百科）
FDA授予pracinostat突破性疗法认定是基于一项2期临床研究的数据，在试验中，患者达到了19.1个月的中位总生存期和42%的完全缓解率（21／50）。同时，pracinostat和阿扎胞苷的组合耐受性良好，没有预期之外的毒性。

▲MEIPharma的总裁兼首席执行官DanielP.Gold博士（图片来源：MEI官网）
MEIPharma的总裁兼首席执行官DanielP.Gold博士说道：“这个FDA授予的突破性疗法表明不适宜接受高强度化疗的AML患者仍有迫切的医疗需要；同时pracinostat有潜力满足这一需求。我们的初步临床数据表明pracinostat可显着改善AML患者的生活质量。我们已与FDA密切合作，专注于推进我们3期研究，把pracinostat快速高效地推向市场。”(生物谷Bioon.com)
参考资料：
[1]MEIPharma(MSHL)sPracinostatCalledaBreakthroughBytheFDA
[2]MEIPharmasPracinostatReceivesBreakthroughTherapyDesignationfromFDAforTreatmentinCombinationwithAzacitidineofPatientswithNewlyDiagnosedAcuteMyeloidLeukemiaUnfitforIntensiveChemotherapy
[3]DombretHetal.Internationalphase3studyofazacitidinevsconventionalcareregimensinolderpatientswithnewlydiagnosedAMLwith>30%blasts.Blood.2015May18.PreclinicalMetabolismandDispositionofSB939(Pracinostat)，anOrallyActiveHistoneDeacetylaseInhibitor，andPredictionofHumanPharmacokinetics
[4]MEIPharma官方网站

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