CRISPR先驱Editas与意大利SR-TIGET签订基因编辑干细胞合作研究协议

2016年8月2日讯/生物谷BIOON/--基因编辑技术专家Editas医药公司最近宣布和位于意大利米兰的SanRaffaeleTelethonInstituteforGeneTherapy（SR-TIGET）达成了一项为期三年的合作协议，双方将致力于利用最新的基因编辑技术开发新一代干细胞疗法和T细胞疗法。
尽管SR-TIGHT甚少出现在大众眼前，但是该机构在基因疗法等领域有着深厚底蕴。此前SR-TIGHT已经和英国葛兰素史克公司建立了广泛的合作关系，双方开发的用于治疗罕见病bubbleboysyndrome的干细胞疗法Strimvelis刚刚在欧洲市场获准上市。此外，去年一月份SR-TIGHT还和制药巨头百健公司达成关于A型血友病和B型血友病的基因疗法开发协议。
而此次与Editas公司合作中，SR-TIGHT方面负责人是享誉世界的慢病毒基因疗法和血液病学专家Dr.LuigiNaldini。双方将致力于开发关于血液和骨髓相关疾病方面的新疗法。
作为基因疗法领域中的先驱者，Editas公司今年“顶风”完成了总额9440万美元的IPO计划。公司主打时下最为热门的基因编辑技术CRISPR-Cas9。公司预计明年将开始起第一个人类临床研究。不过如今看来Editas公司已经落后其老对手——宾州大学。宾州大学的研究人员已经想NIH和FDA提交了相关申请，FDA将于最近决定是否批准其今年开展相关研究。此外，来自中国的研究团体上周宣布，已经获得批准开展利用CRISPR技术的临床研究。该研究最快将于本月开始。
目前Editas公司重点布局的方向包括罕见病杜氏肌营养不良以及造血干/祖细胞（HSPCs）的研究。在最近公布的一份关于HSPCs的体内研究数据显示，该疗法能够持续显着改善造血功能，同时基因编辑并未改变HSPCs重建和分化特性。
CRISPR技术的问世，让人类多了一种对抗疾病的利器，如今这一领域中已经有众多强有力的竞争者杀入，谁能够拔得头筹则会在这一市场中占据很大优势。
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原始出处：Editassignsgenome-editedstemcellpactwithGSK,Biogenbiotechpartner
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