B型血友病新药进展！诺和诺德长效凝血因子IX产品Rebinyn获美国FDA批准

2017年6月3日讯/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（NovoNordisk）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准长效凝血因子IX产品Rebinyn（nonacogbetapegol，N9-GP）用于B型血友病儿科患者和成人患者的治疗。Rebinyn是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX，具有显著改善的药代动力学（PK）属性。
Rebinyn的获批，是基于Paradigm临床项目的数据，该项目涉及115例重度或中重度B型血液病患者。临床数据显示，Rebinyn用于B型血有病成人、青少年、儿童患者的常规预防性治疗、出血发作控制、围手术期管理均非常有效，同时耐受性、安全性良好。
与标准的凝血因子IX产品相比，Rebinyn的半衰期延长了5倍之多。在Paradigm临床项目中，尽管Rebinyn给药的频率较低，但患者血液中Rebinyn却达到了较高的水平。在III期临床中，每周一次用药40IU/kgRebinyn所维持的因子IX活性水平高于15%，同时将平均年出血率（ABR）降低至1.0，并且表现出预防目标关节出血的潜力。此外，这些患者在整个研究过程中生活质量也得到了显著改善。
Rebinyn是一种半衰期延长的因子IX产品，旨在作为替代疗法用于B型血有病的治疗。糖基聚乙二醇化是一种有效延长半衰期的技术，在A型血液病及其他治疗领域已被证明安全有效。
诺和诺德已计划于2018年上半年将Rebinyn推向美国市场，该药作为一种新的长效因子IX产品，具有较高的因子IX活性水平、较低的用药频率、同时可减少出血率，该药有望大幅改善B型血液病患者及其家庭成员的生活质量。
在欧盟监管方面，Rebinyn于今年3月下旬获得了欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）推荐批准的积极意见。欧盟委员会（EC）预计将在今年夏天做出审查决定。
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原文出处：NovoNordiskreceivesUSFDAapprovalofREBINYN(nonacogbetapegol;N9-GP)
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