罗氏SMA新药RG7916最新临床结果公布

他们和普通的孩子一样思考，学习和与周围的人交流情感，但是，SMA的孩子却法做我们习以为常的最简单的事情，呼吸和吞咽。这是因为，患有脊椎性肌萎缩（SMA）的患者通常缺乏SMN，肌肉生存神经元。在周末召开在奥兰多召开的SMA会议上公布的结果显示，这个新药RG7916，有助于改善SMN2的功能，Biopharmadive报道称。RG7916是口服，小分子SMN2的修饰剂，目前在二期临床试验治疗SMA患者。共有43名患者参加了试验。这个试验，SUNFISH显示，随着剂量的增加，SMN2全长/7mRNA比例的剂量增加约为400%。目前唯一获得批准治疗SMA是百健公司的Sprinza（nusinersen），这个新药是注射剂，由Lonis制药公司开发，去年8月，百健(Biogen)从Lonis手中购买了Spinraza的独家商业权利。但是，这个新药的上市举步维艰。因为价格不菲，第一年费用在375，000美元，导致医保公司不愿负担，提供覆盖的医保也只负担病情最重的孩子。RG7916由PTC开发，得到了SMA基金会的赞助。尽管开发遭到一系列困难，PTC还是迎难而上，风雨兼程走下去。终于，在2011年，罗氏出资3000万美元合作协议，加入了开发的行列。但是，在2015年，出于安全的考虑，罗氏放弃了另一个在研新药RG7800的开发。幸运的是，RG7916还没有显示安全性方面的缺陷。SMA的开发目前三驾马车。（生物谷Bioon.com） 温馨提示：87%用户都在生物谷APP上阅读，扫描立刻下载!天天精彩！医药网新闻