美FDA批准梯瓦Austedo治疗迟发性运动障碍

近日，梯瓦药业Austedo获得美国食品和药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗与亨廷顿舞蹈病相关的迟发性运动障碍和舞蹈症。该药物是美国第一个也是目前唯一获批的治疗该病症的药物。
美国监管机构扩大了该药物的适应症范围，该药物最初于2017年4月被批准用于与该疾病相关的舞蹈症治疗，此次批准新增了治疗成人迟发性运动障碍。
迟发性运动障碍是一种运动功能衰退障碍，美国约50万人受到该疾病的困扰。“舞蹈病症状”是亨廷顿舞蹈症最显见的症状，近90%的亨廷顿患者在患病时期都会出现包括上下肢、面部或躯体的抽搐和不自主运动。
此次，Austedo(Deutetrabenazine)适应症得到扩大是基于临床试验数据的结果，试验中该药物可以显着减少迟发性运动障碍，同时具有良好的安全性和耐受性。
梯瓦总裁兼首席科学官MichaelHayden表示：“我们认为，治疗迟发性运动障碍的医生将会理解治疗方案给药的灵活性，以及该药物治疗运动障碍的疗效，且不会对当前的治疗造成影响。”
Deutetrabenazine（原名SD-809）是一类囊泡单胺转运体2（vesicularmonoaminetransporter2，VMAT2）抑制剂。神经递质以囊泡的形式贮存在神经元中，某些神经递质的贮存，则是由囊泡单胺转运体（VMAT）所控制的。大量研究已经证明了VMAT作为各种神经病理状态药物治疗靶点的意义。靶定VMAT的众多药物往往充当抑制剂的作用，包括VMAT2抑制剂tetrabenazine被用于治疗亨廷顿疾病和其他运动障碍相关的运动功能障碍。
该药物并不是一帆风顺的。2016年，梯瓦神经药物管线在美国审批方面遭遇重大挫折，AUSTEDO？旧称为SD-809，2016年5月Teva收到FDA“完全回应函”（CompleteResponseLetter），FDA要求Teva检查血液中某些代谢物的浓度水平，药物的批准也被延迟。但FDA并没有要求新增临床试验。梯瓦的deutetrabenazine原本是由美国Auspex公司研发的一种氘化药物，2015年5月，梯瓦以35亿美元收购了这家公司，因此拥有了该药物的专营权。
据相关分析人士预测，到2023年AUSTEDO？的销售额将达到8.5亿美元。
Deutetrabenazine是VMAT-2抑制剂四苯喹嗪的类似物，而四苯喹嗪是灵北制药获批的Xenazine（丁苯那嗪）的类似成分。Deutetrabenazine针对四苯喹嗪的分子结构进行了修饰，希望能够提升其安全性和有效性。梯瓦表示，FDA提出的代谢相关问题并不是什么新问题，并且已经在四苯喹嗪的临床试验中进行了相关检测。FDA并未要求梯瓦展开新的临床试验，仅仅要求梯瓦尽快回答相关问题。(生物谷Bioon.com）
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