安进多发性骨髓瘤药物显著延长总生存期

安进（Amgen）宣布，应美国FDA要求的3期临床试验ENDEAVOR的事后分析取得了积极结果，确认了Kyprolis（carfilzomib）可以延长复发性多发性骨髓瘤患者的总生存期（OS），长期安全性也得到了确认。这一结果发表在《TheLancetOncology》上。
多发性骨髓瘤是一种血液癌症，表现为反复缓解和复发。它是一种罕见且具有侵袭性的疾病，占所有癌症类型的1%。在美国，约有95000人患有多发性骨髓瘤，每年约有30330例新发病例，有12650人会死于该疾病。这一领域还有医疗需求未被满足。
Kyprolis是一款充满潜力的药物，它能阻断蛋白酶体。蛋白酶体对细胞的功能和生长起着重要作用，可以分解已损坏或不再需要的蛋白质。通过阻断蛋白酶体的作用，并导致蛋白质过度堆积，Kyprolis可以引起一些细胞死亡，特别是骨髓瘤细胞，因为这些细胞更有可能含有大量的非正常蛋白。目前，Kyprolis已被FDA批准与地塞米松（dexamethasone）或与来那度胺（lenalidomide）加地塞米松联合治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤，这些患者曾接受过一线至三线治疗。它也被批准单独使用，治疗接受过一线或多线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。
这项叫做ENDEAVOR的3期临床试验共招募了929名患者，旨在评估每周两次Kyprolis（56mg/m2）加地塞米松（Kd）与Velcade加地塞米松（Vd）相比，治疗多发性骨髓瘤患者的疗效，这些患者接受过1-3次治疗后复发。这项试验的主要终点是无进展生存期（PFS）。该试验对入组的患者进行了至少3年的随访，对Kyprolis的长期安全性和对OS的影响进行了评估。事后分析的结果发现，接受Kd治疗的患者死亡风险降低21%，中位总生存期（OS）达到47.6个月（HR=0.79，[95%CI：0.65-0.95]，p=0.01），提高了7.6个月。安全性结果也与之前的结果一致。
安进宣布，美国FDA接受了对Kyprolis的补充新药申请（sNDA），包括进此次3期临床试验的OS数据。预计FDA会在2018年4月30日前给出回应。
“对需要做处方决定的医生来说，长期随访有助于进一步支持治疗的安全性和疗效，并建立对治疗的信心，”FlorenceMaudeThomas癌症研究教授兼MD安德森癌症中心淋巴瘤和骨髓瘤系临时主席RobertOrlowski博士说：“这项三年随访分析证明，在与地塞米松联合治疗复发性多发性骨髓瘤患者时，蛋白酶体抑制剂显示出长期的总生存期益处和一致的安全性。”
“我们对ENDEAVOR研究的三年随访感到兴奋，因为总生存期益处反映了Kyprolis治疗方案对复发性多发性骨髓瘤患者的疗效和长期安全性，”安进研发部执行副总裁SeanHarper博士说。
我们期待后续结果，希望这一药物可以为复发性多发性骨髓瘤患者带来长期缓解。(生物谷Bioon.com）

温馨提示：87%用户都在生物谷APP上阅读，扫描立刻下载!天天精彩！医药网新闻