十月等待FDA抉择的3家生物技术公司

2017年10月10日讯/生物谷BIOON/--生物制药的新闻对于生物制药股票的影响是巨大的。就在前两天的新闻中，Axovant（AXON）的阿尔莫兹海默症药物临床III期试验宣告失败，结果，AXON的股票暴跌75%。在10月到来之际，《TheMotleyFool》刊登了一篇由资深分析师KeithSpeights撰写的十月面临FDA抉择的三家生物技术公司。这三家公司的股价可能会在十月产生巨大的波动。1.ALXN公司AlexionPharmaceuticals(ALXN)总部位于康涅狄格州纽黑文，明年将迁往波士顿。今年是ALXN最为艰难的一年。在一系列丑闻之后，公司现任CEOLudwigHantson于今年3月接管了该公司。ALXN公司治疗两种罕见疾病（阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症）药物Soliris的销售仍在增长。FDA即将于10月23日宣布是否批准ALXN治疗难治性全身肌无力（(gMG)）抗乙酰胆碱受体抗体阳性患者的药物。peights写道：“在美国，有6到8万名重症肌无力患者。其中，大约5%-10%有难治性gMG，这些患者是Soliris潜在的治疗人群。尽管Soliris针对的gMG患者人群并不多，但是已经比已经批准的两个罕见疾病适应症的患者人数多出数倍。因此该药物新的适应症是否审批对于公司来说极为重要。”2.BLUE公司今年6月，美国芝加哥举行的临床肿瘤学学会年会上，蓝鸟生物（BLUE）和Celgene（CELG）发布了正在进行一项名为CRB-401的临床试验数据。该试验中，使用了靶向BCMA的CAR-T药物bb2121治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。接受治疗的患者得到了惊人的疗效，百分百的治疗响应率以及零复发率。与其他CAR-T疗法一样，bb2121也发生了一些细胞因子释放综合征（CRs）的病例。试验中共有两名患者经历了3级CRs，不过均在24小时内得到了解决。10月5日，BLUE将在儿童神经病学学会的年度会议上发表的关于脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩的lentid基因治疗数据。他们经公布了临床II/III期试验的初步数据，其中17名患者中有15人完成了2年的随访，这些患者没有发生任何主要的功能障碍。Speights写道:“目前，异体造血干细胞移植是唯一有效的治疗CALD的疗法。然而，异体造血干细胞移植可能会产生严重的、有时甚至致命的并发症。因此，BLUE能否在Starbeam试验中取得成功对该公司来说至关重要。”3.SRPT公司2016年对SRPT（SareptaTherapeutics）公司来说是极为重要的一年。去年，SRPT公司治疗DMD（Duchennemusculardystrophy）药物Exondys51戏剧性且仍有争议地获得了审批上市。Exondys51是一种昂贵的疗法，病人每年约要花费30万美元。不过公司在销售该药物上做的很好，超过了分析师的预测。该公司计划在10月初举行的世界肌肉协会(WorldMuscleSociety)上宣布一种治疗DMD新药golodirsen的临床I/II期数据。9月6日，该公司公布了DMD切除疗法的阳性结果。尽管该药物的研发仍处于早期阶段，不过该药物似乎比Exondys51更有效地促进dystrophin蛋白的产生。Speights写道:“DMD患者中，约有13%的患者可以利用Exondys51跳跃51号外显子达到治疗的目的，而利用golodirsen跳跃53号外显子可以比跳跃51号外显子多覆盖8%的患者。如果golodirsen最终能够批准，对于SRPT来说无疑是一个巨大的好消息。”原文链接：3BiotechsFacingBigFDADecisionsinOctober 版权声明：本文系生物谷原创编译整理，未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权，请点击 温馨提示：87%用户都在生物谷APP上阅读，扫描立刻下载!天天精彩！医药网新闻