贫血新药roxadustat率先在中国申请上市

FibroGen10月18日宣布，CFDA已经受理其中国子公司珐博进（中国）医药技术开发有限公司（简称“珐博进”）提交的1类新药roxadustat（FG-4592，罗沙司他）用于治疗透析依赖性慢性肾病患者（DD-CKD）以及非透析依赖性慢性肾病患者（NDD-CKD）贫血的上市申请。
Roxadustat是一种低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，可抑制HIF的泛素化降解，帮助机体产生更多的红血球。低氧诱导因子（hypoxiainduciblefactor，HIF）是一种蛋白，能够对细胞环境中的氧含量变化产生反应，通过诱导红血球生成来满足机体对氧的需求。FG-4592通过机体自然的氧气感应及响应系统来帮助制造红血球，作用机制类似机体对高海拔（含氧量低）环境的自然反应。
珐博进向CFDA提交roxadustat的上市申请主要基于两项在中国开展的III期、多中心、随机、对照研究的结果。其中一项研究（CTR20150608）在305例透析CKD患者中比较了roxadustat与重组人促红素注射液治疗贫血的疗效和安全性差异，另一项研究在154例非透析CKD患者中比较了roxadustat与安慰剂的疗效和安全性差异。两项研究均到达主要疗效终点，未发现预期之外的不良事件。
贫血是CKD患者很常见的一种疾病，无论是透析还是非透析CKD患者，发病率和死亡率都非常高。CKD可发病于任何年龄，老年人中更为常见，中国大约有1.195亿CKD患者。中国接受透析的CKD人群超过40万，而且以两位数的增幅快速增长，因此需要抗贫血疗法的患者日益增多。CKD与心血管疾病也密切相关，是非常严峻的一个公共卫生问题。除了肾移植，目前没有可以治愈CKD或者阻止CKD恶化的方法。
阿斯利康在2013年7月与FibroGen就roxadustat达成总额8.15亿美元的交易，支付3.15亿美元预付款和4.65亿美元开发里程金，获得roxadustat在美国、中国及其他特定市场的商业权利。根据协议，珐博进负责roxadustat在中国所有的临床试验开展和注册工作，以及上市后的生产和医学事务工作。阿斯利康则负责roxadustat上市后在中国的商业推广工作。此次珐博进提交上市申请，FibroGen可从阿斯利康获得1500万美元里程金。roxadustat在日本、欧洲、独立国家联合体、中东和南非的商业权利由FibroGen和安斯泰来共同拥有。
FibroGen目前正和阿斯利康、Astellas开展全球大型III期项目以支持roxadustat在全球范围的注册工作。这也是目前全球最大的贫血III期研究，招募了超过10000例患者。FibroGen计划2018年向FDA提交roxadustat治疗CKD贫血的上市申请（NDA）。
与CKD患者当前接受的注射促红细胞生成素等抗贫血疗法相比，Roxadustat可以提供一种更便捷（口服）、更安全的治疗选择。FibroGen中国子公司副总裁ChrisChung表示：“中国接受透析的CKD患者人群数量庞大而且正在急速上升，还有很多没有接受透析的CKD患者。期望能给中国的CKD患者提供过一种新的用药选择。如果获得CFDA批准，roxadustat将是全球首个上市的HIF-PH抑制剂，中国也将是第一个批准roxadustat的国家。”
根据开发计划，roxadustat接下来要在中国和美国分别开展治疗骨髓增生异常综合症（MDS）相关贫血的II/III期和III期研究。
FibroGen成立于1995年，总部位于美国旧金山，致力于开发firstinclass的创新疗法，在低氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面取得了具有突破性的成果，并将其成果开发应用于贫血、纤维化疾病、肿瘤等。除了开展进展最快的roxadustat之外，全人源抗-CTGF单抗Pamrevlumab主要开发用于胰腺癌、特发性肺纤维化、杜氏肌营养不良，也都推进至II期阶段。
珐博进(中国)医药技术开发有限公司（珐博进）位于北京经济开发区，是FibroGen于2011年11月28日在北京建立的一家专门致力与国家1.1类新药和创新型医疗器械开发的全美资企业。Roxadustat（可博美）最早是2009年7月向CFDA提交了临床申请。(生物谷Bioon.com）
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