Wilson病全球创新药获FDA快速通道认定

12月14日，瑞典WilsonTherapeutics公司称，美国FDA将快速通道认定授予了公司在研Wilson病治疗药物WTX101（四硫钼酸二胆碱）。FDA的快速通道认定旨在加快对可以治疗严重疾病药物的开发及审评过程。WTX101是一款全球首创（first-in-class）的铜蛋白结合剂，具有独特的作用机制，正在进行用于Wilson病治疗的评估研究。
WilsonTherapeutics公司首席执行官JonasHansson表示：“我们非常高兴收到FDA的快速通道认定，WTX101可以用于满足Wilson病这种罕见严重疾病治疗选择上未满足的临床需求。快速通道的授予也让我们可以更频繁地与FDA沟通，以加快WTX101未来的审评并尽可能快地把这种药带给患者。”
快速通道地位的授予基于一项在Wilson病患者中进行24周的开标多中心2期研究（WTX101-201）数据，该试验由WilsonTherapeutics负责运营。研究表明，每天一次服用WTX101具有迅速降低并控制游离铜的潜力，改善或稳定神经学及肝脏状况，以及改善病人报告的残疾情况。此外，目前为止没有发现用药后引起的神经系统功能恶化的情况。一项开放标签扩展研究正在进行中，公司预计在2018年初入组FOCuS3期试验的首例患者。
与现有疗法相比，WTX101通过铜和白蛋白三元络合物的形成，提供了另外一种铜蛋白结合机制。基于此，WTX101可以消除在肝脏和血液中多余的铜并通过胆汁排泄（身体的自然消除途径）促进铜的清除。
WTX101对于其他严重疾病的治疗也表现出了良好潜力，包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），对ALS的治疗已经获得了FDA孤儿药认定。
铜是一种重要的微量元素，在重要的生理细胞过程中起着至关重要的作用。由于铜具有潜在毒性，其通常与肝脏内载铜蛋白紧密结合，而多余的铜通过胆汁排泄从体内排出。Wilson病又被称为肝豆状核变性，是一种罕见的铜转运和排泄障碍遗传性疾病，ATP7B铜结合蛋白的功能丧失为致病原因。患者肝脏中的铜超载，游离铜会释放到血液中，并破坏脑和其他器官中铜的积累。未经治疗的肝豆状核变性会导致肝脏的受损、神经和精神症状，并最终导致患者死亡。
全球Wilson病的患病率约为三万分之一，相当于美国约有1万例患者，欧盟有1.5万例患者。目前在Wilson病患者中使用的治疗方法是于20世纪50年代和60年代引入的。自那时以来，一直没有开发出新的治疗方案，该疾病仍然存在大量未满足的临床需求。(生物谷Bioon.com）
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