晚期GIST的关键三期临床研究INVICTUS获得阳性结果

　　上海2019年8月14日 /美通社/ -- 再鼎医药合作伙伴Deciphera公司8月13日宣布：Ripretinib，作为一种广谱KIT及PDGFRα抑制剂，用于治疗四线及四线以上胃肠道间质瘤患者的关键三期临床研究INVICTUS获得阳性结果。

　　Fox Chase癌症中心Margaret von Mehren博士表示：“对于那些已经接受过标准治疗失败的晚期GIST患者来说，他们急需新的治疗手段来控制疾病的进展。此项随机、安慰剂对照的三期临床研究的结果非常令人赞叹，显示了Ripretinib可以显著改善既往经过多线治疗的GIST患者的PFS，特别值得注意的还有该项研究中观察到的显著的总生存获益。”

　　INVICTUS三期临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心研究，共入组129例患者，试验组 v.s. 安慰剂对照组为2:1，旨在评估Ripretinib在晚期GIST患者中的安全性，耐受性和疗效，这些患者既往至少接受过包括伊马替尼，舒尼替尼和瑞戈非尼在内的治疗方案。经独立中心影像学委员会基于mRECIST v1.1进行疗效评估， 确定INVICTUS研究达到了改善患者无进展生存期(PFS)的主要研究终点。

　　在INVICTUS研究中，Ripretinib 组与安慰剂组的mPFS分别为6.3个月(27.6周)V.S. 1个月(4.1周)，并且显著降低了疾病进展或死亡风险85%(HR =0.15, p<0.0001)

　　经独立中心影像学委员会基于mRECIST v1.1进行评估，Ripretinib组与安慰剂组的次要研究终点客观缓解率(ORR)分别为 9.4% v.s. 0% (p=0.0504)， 差异无统计学意义。

　　该研究中，相比安慰剂，Ripretinib在总生存期(OS)这一次要研究终点也显示出有临床意义的改善(mOS 分别为15.1个月 v.s. 6.6个月，HR = 0.36，名义p值= 0.0004)。安慰剂组的总生存期数据包括了在疾病进展后交叉至Ripretinib组的患者的数据。

　　INVICTUS研究显示，Ripretinib总体耐受性良好，不良事件的结果与之前公布的一期研究数据一致。治疗组中有42例患者(49%)发生了3级或4级的TEAE，安慰剂组为19例患者(44%)。治疗组中发生率>5%的3或4级TEAE为：贫血(9%，n=8)，腹痛(7%，n=6)及高血压(14%，n=6)。 安慰剂组中发生率>5%的3或4级TEAE为：贫血(14%; n=6)。

　　Deciphera总裁兼首席执行官Hoerter表示：“今天是我们践行提供创新癌症治疗药物这一使命的重要里程碑。在此，我代表Deciphera全体成员，感谢参与INVICTUS研究的患者和医护人员。INVICTUS研究的数据使我们更加坚信，Ripretinib有可能改变GIST的治疗现状，现在我们的工作重点是与美国FDA密切合作，为那些已经接受过所有治疗方案但仍无药可用的GIST患者提供亟需的治疗选择。”

　　根据INVICTUS研究的阳性数据，Deciphera公司预计将在2020年第一季度向美国FDA提交Ripretinib的新药上市申请(NDA)，用于治疗既往已接受伊马替尼，舒尼替尼和瑞戈非尼治疗的晚期GIST患者。

　　INVICTUS 三期临床研究的其他结果预计将在即将召开的医学会议上公布。