美国食品药品监督管理局（FDA）授予百济神州BRUKINSA™（泽布替尼）加速批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤患者

标志着百济神州首项FDA新药上市申请获批

- 84%接受BRUKINSA治疗的患者达到了总体缓解[1]

- BRUKINSA是唯一一款由FDA批准、能够在外围血细胞中达到中位数为100%占有率的BTK抑制剂;也是唯一一款可选择一日一次或两次服用的BTK抑制剂

从美通社获知，百济神州 (纳斯达 克代码 : BGNE;香港联交所代码：06160)，是一家处于商业阶段的生物医药公司，专注于用于癌症治疗的创新型分子靶向和肿瘤免疫药物的开发和商业化。公司今日宣布BRUKINSA™(英文商品名：BRUKINSA™，通用名：泽布替尼)获得美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者[1]。BRUKINSA是首款由百济神州自主研发获批上市的产品，是公司发展历程中的重大里程碑，也使我们向为全世界癌症患者带来变革型治疗方案的公司的目标更近了一步。

BRUKINSA™

此项加速批准是基于总缓解率(ORR)。在该适应症中继续获得批准可能取决于验证性试验中对临床效益的认证和描述。

百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强先生表示：“我们致力于改善全球癌症患者的治疗，此次获批使我们更接近实现为全球患者带来最高质量药物的使命。紧接先前在这项适应症上获得的突破性疗法认定，今天BRUKINSA获得FDA上市批准更是证明了其作为一项针对复发或难治性MCL治疗方案的重要性。我们将继续在其他血液肿瘤中对BRUKINSA进行开发，也希望此次获批是为后续的众多上市批准首开先河。”

百济神州高级副总裁、全球药政事物负责人闫小军女士评论道：“BRUKINSA是一款，设计旨在最大化靶向占有率的BTK抑制剂，同时避免脱靶结合。BRUKINSA自2014年开启广泛的临床项目以来，已入组1600多位患者。今天获得加速批准是百济神州团队以及临床试验研究者们多年来付出的结果，但更重要的是要感谢参与临床试验的每位患者。我们很荣幸能有机会参与开发这款疗法，使其成为百济神州自主研发并被FDA批准的首款抗癌药物。”中国北京大学肿瘤医院大内科主任、淋巴瘤科主任、医学博士朱军教授表示：“作为一名中国肿瘤临床医生，能够见证由本土生物医药公司自主研发的创新抗癌药首次获得FDA批准的历史突破，我感到非常激动。这一突破是我国本土生物医药行业和临床肿瘤研究的一个重要里程碑，标志着我们不仅能为中国患者研发新药，也能让更多国家的患者受益其中，为世界提供中国的方案，贡献中国的智慧。”

美国淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez评论道：“泽布替尼作为一项治疗MCL的二线疗法获批是在该适应症治疗方案上的重大进步。治疗选择的拓宽能够帮助提高患者体验，并为确诊为MCL的患者带来希望。”

BRUKINSA获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据，数据显示BRUKINSA在参与两项临床试验的患者中均产生高达84%的总缓解率(完全缓解和部分缓解综合;ORR)。在泽布替尼用于治疗复发/难治性(R/R)MCL患者的多中心的2期临床试验BGB-3111-206(clinicaltrials.gov登记号: NCT03206970)中，ORR为84%(95%置信区间：74%, 91%)，包括59%的完全缓解(FDG-PET扫描在此项试验中为必须)以及24%的部分缓解。此项试验的中位持续缓解时间(DOR)为19.5个月(95%CI: 16.6, NE)，中位随访时间为18.4个月。在全球1/2期临床试验BGB-3111-AU-003(clinicaltrials.gov登记号: NCT02343120)中，ORR为84%(95%置信区间：67%, 95%)，包括22%的完全缓解(FDG-PET扫描在此项试验中并非必须)以及62%的部分缓解。此项试验的中位DOR为18.5个月(95% CI:12.6, NE)[1]，中位随访时间为18.8个月。

BRUKINSA最常见的不良反应(多于10%)为中性粒细胞计数减少、血小板计数减少、上呼吸道感染、白细胞计数减少、血红蛋白减少、皮疹、淤青、腹泻、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、肺炎、尿路感染、血尿、乏力、便秘以及出血。最常见的严重不良反应为肺炎(11%)以及出血(5%)。

在118位接受BRUKINSA治疗的MCL患者中，八位患者(7%)由于不良反应中断治疗。导致治疗中断最常见的不良反应为肺炎(3.4%)。一位患者(0.8%)由于不良反应而减少药物剂量(乙肝)。

BRUKINSA的推荐用药剂量为320mg——每次160mg、每日两次口服用药或是每次320mg、每日一次口服用药，空腹或进食时服用均可。药物剂量可根据不良反应进行适当调整，以及在严重肝损害患者中以及特定药物反应中减少剂量[1]。

BRUKINSA预计在未来几周内在美国进行销售。