镰状细胞病(SCD)新药!CRISPR/Cas9基因编纂疗法CTX001：1次输注，疾速耐久进步血红卵白程度!

SCD（图片起源：nursingcrib.com）

2020年09月23日讯 /BIOON/ --基因编纂公司CRISPR Therapeutics与协作同伴Vertex近日结合宣告，欧洲药品治理局（EMA）已授予CTX001优先药物质格（PRIME），该药是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编纂疗法，用于医治重度镰状细胞病（SCD）。此次PRIME的授予是基于CRISPR和Vertex展开的一项评价CTX001医治严重SCD患者的1/2期的数据。

PRIME是EMA在2016年3月推出的一个疾速审批项目，与美国的冲破性药物质格（BTD）项目类似，旨在加快医药充足范畴重点药品的审评过程，尽早使患者受害。入围PRIME的试验性药物，将在及药品开辟方面取得EMA的年夜力支撑，以加快真正立异药物的开辟及审批，来知足对有远景新药的医疗需求。取得PRIME资历的药物，必需有初步临床证据和非临床证据标明该药与现有医治药物比拟可以本质性改良病情。

CTX001是一种在研的、自体、体外CRISPR/Cas9基因编纂疗法，今朝正在评价用于医治输血依附性β地中海（TDT）和重度SCD。在这种疗法中，患者的造血被改革成在红血球中发生高程度的胎儿血红卵白（HbF；血红卵白F）。HbF是一种携带氧气的血红卵白，在出身时天然存在，然后转换为成人方式的血红卵白。CTX001降低HbF有潜力加重TDT患者的输血需求、削减SCD患者苦楚且使人衰弱的镰状细胞危象。

临床数据显示，重度SCD患者在单剂量输注CTX001后，疾速完成了微弱、耐久、泛细胞HbF高程度表达。

CTX001是依据CRISPR Therapeutics和Vertex之间的配合开辟和配合贸易化协定开辟，用于医治输血依附性β地中海贫血（TDT）和SCD。值得一提的是，CTX001是医治TDT和SCD方面对床推动最快的基因编纂办法。

依据该项目迄今为止的停顿，CTX001医治TDT和SCD已取得美国授予初级医治产物（RMA）、疾速通道资历（FTD）和孤儿药资历（ODD），取得欧盟委员会授予ODD。

CRISPR Therapeutics与Vertex于2015年杀青了一项计谋研讨协作，重点是应用CRISPR/Cas9发明和开辟针对人类疾病内涵缘由的潜在新疗法。CTX001是结合研讨筹划中呈现的第一种医治办法。CRISPR Therapeutics和Vertex将配合开辟和贸易化CTX001，并对等分管全球一切研发本钱和利润。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：CRISPR Therapeutics and Vertex Pharmaceuticals Announce Priority Medicines (PRIME) Designation Granted by the European Medicines Agency (EMA) to CTX001 for the Treatment of Sickle Cell Disease