全球第三款RNAi疗法!美国FDA同意Oxlumo：第一款医治原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物!

2020年11月24日讯 /BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开辟范畴的相对引导者，已推出了2款RNAi药物（Onpattro、Givlaari）。近日，该公司第三款RNAi药物Oxlumo（lumasiran）取得了美国同意，用于医治原发性高草酸尿症1型（PH1）。

值得一提的是，在同意Oxlumo的同时，还发表给Alnylam一张罕有儿科疾病优先审评券（PRV），以嘉奖该公司在罕有儿科疾病新药研发方面做出的凸起奉献。

在上周，Oxlumo也取得了欧盟委员会（EC）同意，用于医治一切年纪段的PH1患者。PH1是一种极为罕有的疾病，可影响一切年纪段人群，其特色是草酸生成过多，可招致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。

Oxlumo是第一个个被同意用于医治PH1的药物，也是独一一个被证实可以下降无害草酸程度的疗法。在美国，Oxlumo已被授予医治PH1的儿科罕有病资历、孤儿药资历（ODD）、冲破性药物质格（BTD）。在欧盟，Oxlumo已被授予孤儿药资历（ODD）、优先药物质格（PRIME）。

Oxlumo是第一种显示出明显削减尿草酸渗出量的潜在疗法。3期临床数据显示，Oxlumo医治明显削减了肝脏中草酸的生成，这能够处理PH1的内涵病理心理学成绩。Oxlumo的同意上市，将对PH1患者发生有意义的临床影响。

此次同意，基于2项3期临床研讨（ILLUMINATE-A，ILLUMINATE-B）的成果。

——ILLUMINATE-A在年纪≥6岁的PH1儿童和成人患者中展开。成果显示，研讨到达了次要起点：与抚慰剂组比拟，Oxlumo医治组尿草酸程度均匀下降53%（p＜0.0001）、与基线比拟均匀下降65%。此外，Oxlumo医治组有84%的患者尿草酸程度到达正常或接近正常程度，抚慰剂组为0%。本年6月，该研讨的成果在欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会（DRA-EDTA）国际年夜会上颁布。

——ILLUMINATE-B研讨发明：Oxlumo对婴儿和6岁以下儿童的疗效和平安性与ILLUMINATE-A研讨中不雅察到的成果类似。本年10月22日，该研讨成果在美国肾脏病学会（ASN）在线年会上颁布。

原发性高草尿酸症1型（PH1）是一种停止性、扑灭性的疾病，由过量的草酸生成招致肾衰竭，具有明显的发病率和逝世亡率，肝移植是今朝独一处理疾病本源的医治办法。该病是一种十分罕有的、危及性命的疾病，影响肾脏和其他主要器官，该病影响婴儿、儿童和成人，患者面对着重复和苦楚的结石事情，以及肾功效停止性和弗成猜测的降低，最终招致终末期肾病，须要停止强化透析，作为肝/肾双重移植的桥梁。PH1平日在儿童期发病，须要立刻停止无效的干涉，早期患者除了透析之外别无选择。

Oxlumo是一种靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的皮下打针RNAi药物，开辟用于原发性高草酸尿症1型（PH1）的医治。HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO）。是以，经过缄默HAO1和耗费GO酶，Oxlumo可克制肝脏中草酸（直接介入PH1病理心理学的代谢物）的发生并使其正常化，从而潜在地阻拦PH1疾病的停顿。

Oxlumo采取了Alnylam公司最新的加强波动化学ESC-GalNAc共轭技巧开辟，该技巧可使皮下给药具有更强的效率和耐久性，并具有一个广泛的医治指数。今朝，Alnylam公司正在展开别的一项全球性III期研讨ILLUMINATE-C，评价Oxlumo医治伴有早期肾脏病的一切年纪段PH1患者，估计2021年取得成果。（100医药网100yiyao.com）

原文出处： roves First Drug to Treat Rare Metabolic Disorder