2021年2月 FDA同意的8款新药

2020年2月共同意8款新药（不包含疫苗），包含6款新分子实体，1款单抗类生物成品，1款细胞疗法。

2021年2月同意的新药

1. Tepmetko（特泊替尼）

2月3日，FDA通过优先审评方式同意德国默克旗下公司EMD Serono开辟的MET克制剂tepotinib（商品名：TEPMETKO）上市，用于医治携带MET基因第14号外显子（MET ex14）跳跃渐变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，无论这些患者之前是否已承受过医治。tepotinib是同意的首个也是独一一个逐日1次口服MET克制剂。

Tepotinib由德国默克自立研发，可克制MET基因渐变惹起的致癌MET受体旌旗灯号。最早于2020年3月在日本获批上市，是环球首个得到监管部分同意用于医治MET基因渐变早期NSCLC的口服MET克制剂。此前曾付与tepotinib突破性疗法认定，并通过及时审评（Real-Time Oncology Review， RTOR）名目同意其上市。比来还付与tepotinib孤儿药资历认定 (ODD)。

在中国，默克最早于2013年7月向NMPA递交临床申请，截止今朝已在中国展开4项临床研讨。

2. Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）

2月5日，FDA同意百时美施贵宝（BMS）旗下Juno Therapeutics开辟的CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）上市，用于医治成人复发或难治性年夜b细胞淋巴瘤。Breyanzi是一种靶向CD19抗原的CAR-T细胞疗法，也是同意上市的第4款CAR-T疗法。

环球获批的4款CAR-T疗法

Breyanzi是一款靶向CD19抗原的自体CAR-T疗法。曾得到付与的突破性疗法认定和先进疗法认定（RMAT）。这款疗法的共同之处在于CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例获得节制，从而可以更好地节制细胞疗法的毒反作用。

3. Ukoniq（umbralisib）

2月5日，同意TG公司umbralisib（商品名UKONIQ）上市，用于医治之前至多承受过一种基于抗CD20医治方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者和之前至多承受过三线全身医治的复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。

Umbralisib是首个也是独一一个获批上市的逐日口服1次的磷酸肌醇3激酶(PI3K ) δ和酪卵白激酶1 (CK1) ε克制剂。PI3K-δ在支持细胞增殖和生活、细胞分解、细胞间运输和免疫方面发扬紧张作用，在正常和恶性b细胞中都有表白。CK1-ε是一种癌卵白翻译调理因子，与癌细胞包含淋巴恶性发病机制无关。此前，umbralisib医治 MZL顺应症曾获突破性疗法认定，上市申请也被归入优先审评。umbralisib也被付与医治MZL和FL的孤儿药认定 (ODD)。

4. Evkeeza（evinacumab）

2月11日，同意再生元Evkeeza (evinacumab) 上市，作为其他降脂药物的辅助疗法用于医治成人和12岁以上儿童纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。

Evkeeza与现有的HoFH医治药物作用机制都不雷同，曾在2017年被FDA付与医治HoFH的突破性药物质格，也是同意的首个靶向血管天生素样卵白3（angiopoietin-like 3，ANGPTL3）的药物。ANGPTL3是肝脏排泄的一种卵白，次要在人和小鼠肝脏表白，因其具备血管天生素家族的特征性构造而得名，在脂质代谢中发扬着症结作用，与脂代谢错乱、冠芥蒂与动脉粥样软化、、代谢综合征、肾病以及等疾病无关。

Evkeeza通过静脉打针给药，每月打针1次，给药剂量依体重换算（15mg/kg），是以每团体依照WAC价钱的年医治用度并不雷同，均匀年夜约为45万美元/年。再生元通过myRARE？名目冀望能为契合前提的患者提供援助。在该名目下，贸易保险笼罩范畴内的契合前提患者，无机会承受收费医治。

5. Cosela（trilaciclib）

2月12日，FDA同意G1 Therapeutics开辟的Cosela（Trilaciclib）打针液上市，用于预防扩散期小细胞肺癌成人患者因铂类╱依托泊苷方案或拓扑替康方案化学医治招致的骨髓克制。Trilaciclib曾被付与突破性疗法资历，是环球首个也是独一一个化疗开端前预防性给药以维护骨髓和免疫体系功效的产物。

Trilaciclib是First-in-Class的短效小分子CDK 4/6克制剂，在化疗前预防性使用Trilaciclib，可以将骨髓细胞长久阻滞在细胞周期的G1期，显着削减化疗药对骨髓细胞的杀伤，维护骨髓细胞和免疫体系功效，其意义在于不只进步患者生活质量，同时还可以添加部门患者的化疗周期数，进步小细胞肺癌(SCLC)、三阴性（TNBC）这类难治性患者的总体生活获益。