囊性纤维化(CF)新药!Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案欧盟行将获批:扩展实用人群! |
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2021年03月28日/BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)医治畛域的环球引导者。近日发布,该公司发布,欧洲药品治理局(EMA)人用医药产物委员会(CHMP)已宣布一份踊跃审查意见,建议同意Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor 150mg片剂结合用药方案标签扩大,用于医治一切年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调理子(CFTR)基因中存在至多一个F508del渐变的CF患者。
在环球范畴内,F508del是招致CF的最罕见渐变。当初,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC)审查,后者通常会在2个月内做出终极审查决议。要是获批,欧洲年夜多半CF患者将有资历承受Kaftrio与ivacaftor 150mg结合医治。
在欧洲,Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与Kalydeco(ivacaftor)结合用药方案之前已得到同意,可用于医治年龄≥12岁、携带2个F508del渐变(F/F)或1个F508del渐变和1个最小功效渐变(F/MF)基因型的CF患者。
在美国,这款三联疗法(Kaftrio+Kalydeco方案)已于2019年10月得到同意,品牌名为Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor)。今朝,该药的医治人群已扩展为:年龄≥12岁、CFTR基因存在特定渐变且基于体外数据对Trikafta医治有反馈的CF患者。
CHMP的踊跃审查意见基于一项环球3期研讨(Study 445-104)的成果。该研讨在年龄≥12岁、F508del-CFTR渐变和CFTR门控渐变(F/G)或残存功效渐变(F/RF)杂合子CF患者中展开,评价了三联疗法的疗效和平安性。该研讨由Vertex展开,以弥补先前的3期实验,这些实验显示ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor结合用药方案在年龄≥12岁、携带2个F508del渐变(F/F)或1个F508del渐变和1个最小功效渐变(F/MF)的基因型CF患者中得到了阳性成果。
来自Sduty 445-104研讨的成果显示,在次要和症结主要终点(包含承受ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor结合医治的患者的肺功效)方面有统计学意义和临床意义的改善。
Vertex首席监管和质量官兼执行副总裁Nia Tatsis博士表现:“本日的意见是向任何携带至多有一个F508del渐变的CF患者提供这种药物迈出的紧张一步,包含那些携带门控或残存功效渐变、曩昔没有资历承受这种三联疗法的CF患者。”
囊性纤维化(CF)是一种常见的、延长性命的遗传病,影响环球约7.5万人。CF是一种累进的多体系疾病,影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些渐变招致CFTR卵白功效缺点或缺失惹起的。儿童必需2个出缺陷的CFTR基因(怙恃各一个)才会患上CF。
尽管有许多分歧类型的CFTR渐变可招致疾病,但绝年夜多半CF患者至多有一个F508del渐变。这些渐变,可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR卵白通常调理细胞膜的离子运输,基因渐变能招致卵白产品功效的毁坏或丢失。当细胞膜离子运输被中止,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个次要特征是呼吸道积累厚厚的粘液,招致呼吸困难、肺部慢性重复感化和进行性肺毁伤,终极招致灭亡。CF患者的灭亡年龄中位数为30出头。
截至今朝,Vertex公司已上市4款CF药物:Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)、Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),前3款药物可医治环球约40000例患者,约占一切CF患者的50%。而2019岁尾最新同意的三联疗法Trikafta可将医治范畴扩展到环球90%的CF患者。
医药市场调研机构EvaluatePhamra宣布申报预测,Trikafta在2026年将成为环球最滞销TOP10药物之一,贩卖额将到达87.39亿美元,2019-2026年时代的年复合增长率到达惊人的54.3%。(100医药网100yiyao.com)
原文出处:Vertex Receives CHMP Positive Opinion for KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in Combination With Ivacaftor to Treat People With Cystic Fibrosis With At Least One F508del Mutation
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