囊性纤维化(CF)新药!Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案欧盟行将获批：扩展实用人群!

2021年03月28日/BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）医治畛域的环球引导者。近日发布，该公司发布，欧洲药品治理局（EMA）人用医药产物委员会（CHMP）已宣布一份踊跃审查意见，建议同意Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor 150mg片剂结合用药方案标签扩大，用于医治一切年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调理子（CFTR）基因中存在至多一个F508del渐变的CF患者。

在环球范畴内，F508del是招致CF的最罕见渐变。当初，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出终极审查决议。要是获批，欧洲年夜多半CF患者将有资历承受Kaftrio与ivacaftor 150mg结合医治。

在欧洲，Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）结合用药方案之前已得到同意，可用于医治年龄≥12岁、携带2个F508del渐变（F/F）或1个F508del渐变和1个最小功效渐变（F/MF）基因型的CF患者。

在美国，这款三联疗法（Kaftrio+Kalydeco方案）已于2019年10月得到同意，品牌名为Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）。今朝，该药的医治人群已扩展为：年龄≥12岁、CFTR基因存在特定渐变且基于体外数据对Trikafta医治有反馈的CF患者。

CHMP的踊跃审查意见基于一项环球3期研讨（Study 445-104）的成果。该研讨在年龄≥12岁、F508del-CFTR渐变和CFTR门控渐变（F/G）或残存功效渐变（F/RF）杂合子CF患者中展开，评价了三联疗法的疗效和平安性。该研讨由Vertex展开，以弥补先前的3期实验，这些实验显示ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor结合用药方案在年龄≥12岁、携带2个F508del渐变（F/F）或1个F508del渐变和1个最小功效渐变（F/MF）的基因型CF患者中得到了阳性成果。

来自Sduty 445-104研讨的成果显示，在次要和症结主要终点（包含承受ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor结合医治的患者的肺功效）方面有统计学意义和临床意义的改善。

Vertex首席监管和质量官兼执行副总裁Nia Tatsis博士表现：“本日的意见是向任何携带至多有一个F508del渐变的CF患者提供这种药物迈出的紧张一步，包含那些携带门控或残存功效渐变、曩昔没有资历承受这种三联疗法的CF患者。”

囊性纤维化（CF）是一种常见的、延长性命的遗传病，影响环球约7.5万人。CF是一种累进的多体系疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些渐变招致CFTR卵白功效缺点或缺失惹起的。儿童必需2个出缺陷的CFTR基因（怙恃各一个）才会患上CF。

尽管有许多分歧类型的CFTR渐变可招致疾病，但绝年夜多半CF患者至多有一个F508del渐变。这些渐变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR卵白通常调理细胞膜的离子运输，基因渐变能招致卵白产品功效的毁坏或丢失。当细胞膜离子运输被中止，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个次要特征是呼吸道积累厚厚的粘液，招致呼吸困难、肺部慢性重复感化和进行性肺毁伤，终极招致灭亡。CF患者的灭亡年龄中位数为30出头。

截至今朝，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可医治环球约40000例患者，约占一切CF患者的50%。而2019岁尾最新同意的三联疗法Trikafta可将医治范畴扩展到环球90%的CF患者。

医药市场调研机构EvaluatePhamra宣布申报预测，Trikafta在2026年将成为环球最滞销TOP10药物之一，贩卖额将到达87.39亿美元，2019-2026年时代的年复合增长率到达惊人的54.3%。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Vertex Receives CHMP Positive Opinion for KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in Combination With Ivacaftor to Treat People With Cystic Fibrosis With At Least One F508del Mutation