uniQure发布血友病基因疗法“极不行能”招致肺癌，将复原临床实验

在踊跃合营美国食物药品监视治理局（）的审查后，uniQure公司发布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不行能（highly unlikely）”招致患者呈现，成果颁布后，uniQure公司股价随之下跌近8%。

血友病是一种因为凝血因子IX缺失或缺点惹起的遗传性出血性疾病，次要分为A、B两品种型，前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏。据统计，环球有超过112.5万名男性患有这种性出血性疾病，重生男婴的患病率年夜约为1：5000。在过来的几十年中，血友病的临床医治已得到了显着改善，跟着精准医学畛域的迅速倒退，基因疗法走进了年夜众的视线。

AMT-061是uniQure公司继AMT-060后的一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法，该疗法装载人FIX基因渐变体（FIX-Padua），渐变后的Padua hFIX能将IX因子的活性进步8-9倍。此前，AMT-061曾被美国食物药品监视治理局（）付与的突破性疗法名称，以及欧洲药品治理局（EMA）付与的优先药品（PRIME）名称。

客岁11月份，uniQure公司颁布了一项名为“HOPE-B”的AMT-061症结性III期成果，该实验共招募了54例患者，经单次静脉输注2x10 13 gc/kg 剂量的AMT-061药物 26周后，患者的FIX活性从正常值的≤2%迅速进步至37.2%。值得一提的是，该临床数据是来自B型血友病基因疗法Ⅲ期临床的首个数据集，也是迄今为止申报的承受一种单基因疗法医治的最集。

一个月后，uniQure公司发布暂停其医治B型血友病的III期临床实验，起因是AMT-061的临床试验中申报了一例肝癌患者病例，因为无奈确定该患者的症状是否与基因疗法“Etranacogene dezaparvovec”无关，是以美国食物药品监视治理局（）决议叫停该，查询拜访患者呈现的详细起因。

2021年3月29日，在阅历近4个月的查询拜访后，uniQure公司发布其AMT-061基因疗法“极不行能（very unlikely）”招致承受医治的B型血友病患者呈现肺癌症状。查询拜访成果显示，患者样本组织中的AAV整合变乱极为常见，仅占到组织样品中的0.027％。此外，据相识，该患者曾患有乙肝、丙肝和非酒精脂肪肝，这些疾病都有能够是癌症的驱动因素。

本年2月初，蓝鸟生物也产生过此类乌龙变乱。因为一名5年前承受镰状细胞病HGB-206的患者被患上急性髓细胞（AML），蓝鸟生物（bluebird bio）发布暂停。受此影响，蓝鸟生物股价年夜跌近38%。但在颠末了近一个月的查询拜访后，蓝鸟生物发布其LentiGlobin基因疗法“极不行能（very unlikely）”招致承受医治的镰状细胞病患者呈现急性髓细胞白血病（AML）。

今朝，uniQure公司正在筹备与洽商，以复原其之前暂停的针对B型血友病的。据悉，uniQure将在第二季度颁布更多的Ⅲ期临床数据，持续推动血友病基因疗法将来上市的过程。(100yiyao.com）