uniQure发布血友病基因疗法“极不行能”招致肺癌,将复原临床实验 |
![]() |
在踊跃合营美国食物药品监视治理局()的审查后,uniQure公司发布,旗下B型血友病(hemophilia B)基因疗法Etranacogene dezaparvovec(AMT-061)“极不行能(highly unlikely)”招致患者呈现,成果颁布后,uniQure公司股价随之下跌近8%。
血友病是一种因为凝血因子IX缺失或缺点惹起的遗传性出血性疾病,次要分为A、B两品种型,前者为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏,后者为凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏。据统计,环球有超过112.5万名男性患有这种性出血性疾病,重生男婴的患病率年夜约为1:5000。在过来的几十年中,血友病的临床医治已得到了显着改善,跟着精准医学畛域的迅速倒退,基因疗法走进了年夜众的视线。
AMT-061是uniQure公司继AMT-060后的一款基于腺相关病毒5(AAV-5)的基因疗法,该疗法装载人FIX基因渐变体(FIX-Padua),渐变后的Padua hFIX能将IX因子的活性进步8-9倍。此前,AMT-061曾被美国食物药品监视治理局()付与的突破性疗法名称,以及欧洲药品治理局(EMA)付与的优先药品(PRIME)名称。
客岁11月份,uniQure公司颁布了一项名为“HOPE-B”的AMT-061症结性III期成果,该实验共招募了54例患者,经单次静脉输注2x10 13 gc/kg 剂量的AMT-061药物 26周后,患者的FIX活性从正常值的≤2%迅速进步至37.2%。值得一提的是,该临床数据是来自B型血友病基因疗法Ⅲ期临床的首个数据集,也是迄今为止申报的承受一种单基因疗法医治的最集。
一个月后,uniQure公司发布暂停其医治B型血友病的III期临床实验,起因是AMT-061的临床试验中申报了一例肝癌患者病例,因为无奈确定该患者的症状是否与基因疗法“Etranacogene dezaparvovec”无关,是以美国食物药品监视治理局()决议叫停该,查询拜访患者呈现的详细起因。
2021年3月29日,在阅历近4个月的查询拜访后,uniQure公司发布其AMT-061基因疗法“极不行能(very unlikely)”招致承受医治的B型血友病患者呈现肺癌症状。查询拜访成果显示,患者样本组织中的AAV整合变乱极为常见,仅占到组织样品中的0.027%。此外,据相识,该患者曾患有乙肝、丙肝和非酒精脂肪肝,这些疾病都有能够是癌症的驱动因素。
本年2月初,蓝鸟生物也产生过此类乌龙变乱。因为一名5年前承受镰状细胞病HGB-206的患者被患上急性髓细胞(AML),蓝鸟生物(bluebird bio)发布暂停。受此影响,蓝鸟生物股价年夜跌近38%。但在颠末了近一个月的查询拜访后,蓝鸟生物发布其LentiGlobin基因疗法“极不行能(very unlikely)”招致承受医治的镰状细胞病患者呈现急性髓细胞白血病(AML)。
今朝,uniQure公司正在筹备与洽商,以复原其之前暂停的针对B型血友病的。据悉,uniQure将在第二季度颁布更多的Ⅲ期临床数据,持续推动血友病基因疗法将来上市的过程。(100yiyao.com)
医药网新闻
- 相关报道
-
- 百奥赛图与百济神州达成抗体分子许可协议,加速创新药物开发 (2025-07-10)
- Nature Biotechnology:基因编辑的“瑞士军刀”!16种序列特异性编辑器诞生,实现对DNA的“按需编程” (2025-07-10)
- STTT:膳食脂肪酸调教T细胞!港大团队发现,棕榈酸会削弱γδ-T细胞的抗肿瘤作用,而油酸可逆转 (2025-07-10)
- 《神经病学》:重大人生打击,与阿尔茨海默病相关病理发展和大脑结构的变化有关! (2025-07-10)
- J Hematol Oncol:突破T细胞白血病治疗瓶颈——双靶点CAR-T细胞有望带来新希望 (2025-07-09)
- 《自然·医学》:世卫组织最新预警!全球08-17年出生的人,或有1560万会患胃癌,76%归因与幽门螺杆菌感染,2/3发生在亚洲 (2025-07-09)
- 精鼎医药宣布两位 FDA 权威专家加入我司咨询团队,进一步增强监管事务、医学及 AI 领域专业实力 (2025-07-08)
- Mater Today Bio:干细胞球联手纳米颗粒水凝胶精准改善糖尿病创面环境,加速伤口愈合新突破 (2025-07-08)
- J Anim Sci Biotechnol研究揭秘美味密码:益生菌联手重塑肠道菌群,经肠-肌轴提升猪肉鲜味与品质 (2025-07-08)
- Science:告别序列依赖,为你的染色体“扫码”——每条染色体竟自带独一无二的“条形码 (2025-07-07)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明:
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040